التطورات في العلاج الجيني للهيموفيليا

الاعتبارات الرئيسية:
التطورات في العلاج الجيني للهيموفيليا

تم تسجيله مباشرة كندوة ساتلية يوم الجمعة التي تسبق الاجتماع والمعرض السنوي الثاني والستين ASH

بعد انتهاء كل مقطع فيديو ، قم بالتمرير لأسفل على الصفحة لفتح الفيديو التالي

مقدمات

تقديم: جلين إف بيرس ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه

العلاج الجيني يبشر بالكثير للأفراد الذين يعانون من مجموعة متنوعة من الحالات ، بما في ذلك أنواع السرطان ، والإيدز ، والسكري ، وأمراض القلب ، والهيموفيليا. هذا النهج المبتكر للعلاج يغير الجينات داخل خلايا الجسم لوقف المرض. 

يحاول العلاج الجيني استبدال الجينات الطافرة أو إصلاحها وجعل الخلايا المريضة أكثر وضوحًا لجهاز المناعة. يتم توريث الهيموفيليا A و B كجزء من النمط المتنحي المرتبط بالكروموسوم X. تتضمن جينات الهيموفيليا الجينات الموجودة في الكروموسوم X ، ولا يتطلب الأمر سوى جين واحد معيب ليؤدي إلى اضطراب النزيف هذا.

لا تزال العلاجات الخلوية والجينية قيد الدراسة ، لكن النتائج واعدة. أظهرت التجارب السريرية نجاحًا ، ووافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على نوع واحد من العلاج بالخلايا. في منطقتنا الاعتبارات الرئيسية: التطورات في العلاج الجيني للهيموفيليا بقيادة جلين إف بيرس ، نناقش لمحة عامة عن المرض ، والحالة الحالية للعلاج الجيني ، وأكثر من ذلك.