الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني
ويبرز من الاجتماع السنوي 23 ASGCT

الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني

جوناثان هـ. فولي1، ارالد شيهو1أليسون داين1، روز شيريدان1، ريبيكا ألادي1، ثورولد جاي1، جيني ماكنتوش2هاتي اولرتون1صوفي ويليامز1، روموال كورباو1هيلين جونز2ناثان ديفيز2أندرو دافنبورت2، ديفيد بريجز3أميت نثواني2

1Freeline، Stevenage، المملكة المتحدة

2كلية لندن الجامعية ، لندن ، المملكة المتحدة

3NHS Blood and Transplant، برمنغهام، المملكة المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

قد يعبر ما يصل إلى 70٪ من المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا عن أجسام مضادة تمنع العلاج بعوامل AAV للعلاج الجيني. تُظهر هذه الدراسة أنه يمكن استخدام فصل البلازما الترشيح المزدوج (DFPP) لتقليل عيار الأجسام المضادة المحايدة AAVS3 (NAb) للتوافق مع معايير الأهلية للتجربة.

النتائج من المرضى الذين يعانون من دورات DFPP متتالية أو بدونها باستخدام اختبار تثبيط تثبيط الإنزيم اللوسيفيراز اللامع (BL-TIA) كانت الدورات المتتالية أكثر فاعلية من الدورات غير المتتالية في تقليل عيار ناب. توقع تحليل الانحدار أن 5 دورات ستقلل من بداية عيار AAVS3 NAb بنسبة 94 ٪ ، مما سيتيح علاج 60 ٪ من المرضى.

محتويات ذات صلة