استخدام سجل العلاج الجيني التابع للاتحاد العالمي للهيموفيليا للمتابعة طويلة المدى لمرضى الهيموفيليا المعالجين بالعلاج الجيني
يسلط الضوء من المؤتمر العالمي WFH 2022

استخدام سجل العلاج الجيني التابع للاتحاد العالمي للهيموفيليا للمتابعة طويلة المدى لمرضى الهيموفيليا المعالجين بالعلاج الجيني

تقديم: باربرا أ. كونكل ، دكتوراه في الطب ، جامعة واشنطن ، سياتل ، واشنطن ، الولايات المتحدة الأمريكية

باربرا أ.كونكل1نعش دونا2ميس نقاش2، كاري كلارك3ليندسي جورج4، ألفونسو يوريو5، فولفجانج ميسباخ6ديكلان نون7، فلورا بيفاندي8ستيفن بايب9، مايكل ريشت10مارك سكينر11ليونارد فالنتينو12، جوني ن. مالانجو13، جلين ف. بيرس2

1جامعة واشنطن ، سياتل ، الولايات المتحدة
2الاتحاد العالمي للهيموفيليا ، مونتريال ، كندا
3الجمعية الدولية للتخثر والتخثر ، كاربورو ، الولايات المتحدة
4مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، فيلادلفيا ، الولايات المتحدة
5قسم طرق البحث الصحي والأدلة والتأثير ، جامعة ماكماستر ، هاميلتون ، كندا
6العيادة الطبية 2 / معهد نقل الدم الجامعي بمستشفى فرانكفورت ، ألمانيا
7الاتحاد الأوروبي للهيموفيليا ، بلجيكا
8جامعة ديجلي ستودي دي ميلانو ، إيطاليا
9أقسام طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة
10شبكة التخثر والإرقاء الأمريكية ، روتشستر ، الولايات المتحدة
11Institutefor Policy Advancement Ltd. ، وقسم أساليب البحث الصحي والأدلة والأثر ، جامعة ماكماستر ، واشنطن ، مقاطعة كولومبيا
12مؤسسة الهيموفيليا الوطنية ، نيويورك ، الولايات المتحدة
13جامعة ويتواترسراند ، جنوب أفريقيا

نقاط البيانات الرئيسية

تنفيذ WFH GTR

يعد سجل العلاج الجيني التابع لـ WFH (GTR) سجلًا مستقبليًا وقائمًا على الملاحظة وطوليًا بهدف عام يتمثل في جمع البيانات لجميع المرضى الذين يتلقون العلاج الجيني للهيموفيليا ، سواء في التجارب السريرية أو في مرحلة ما بعد التسويق إذا تمت الموافقة عليها. هذه هي الأهداف الأساسية والثانوية للسجل.

أهداف WFH GTR

من أجل تنفيذ GTR ، يتواصل WFH مع مراكز علاج الهيموفيليا الفردية (HTCs) ، بدءًا من المشاركين في التجارب السريرية للعلاج الجيني للهيموفيليا. كما سيُطلب من سجلات الهيموفيليا الوطنية المساهمة. يعمل WFH أيضًا مع الصناعة لتطوير عملية للحصول على البيانات من التجارب السريرية المكتملة.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية