استهداف البطانة الجيبية
مقتطفات من ورشة العمل السادسة عشرة لمؤسسة NHF حول التقنيات الجديدة ونقل الجينات للهيموفيليا

استهداف البطانة الجيبية

أنطونيا فولينزي ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه
جامعة بيمونتي الشرقية
نوفارا ، إيطاليا

نقاط البيانات الرئيسية

يقوم المروج pF8 بتشغيل تعبير GFP في LSECs

يحرك مروج FVIII الطبيعي ، pF8 ، تعبير GFP في الخلايا البطانية الجيبية للكبد (LSECs). تحليل التألق المناعي للكبد من C57BL / 6 الهيموفيليا A (HA) الفئران ، بعد 1 و 6 أشهر من حقن ناقل الفيروسة البطيئة LV.pF8.GFP. (DAPI ، 4 ′ ، 6-Diamidino-2-phenylindole ؛ GFP ، بروتين فلوري أخضر ؛ Lyve-1 ، مستقبل بطانة الأوعية اللمفاوية 1 ، علامة لـ LSECs)

المستوى FVIII المصحح LV-pF8-FVIII في الفئران B6 / 129-HA يعتمد على Treg

لتلخيص هذه السلسلة من الدراسات ، يعتبر كبت المناعة مع الحد الأدنى من الانخفاض في خلايا Treg هو الأمثل لضمان التحمل المناعي بوساطة الكبد لتعبير الجينات المحورة FIX. في NHPs ، كان العلاج المسبق باستخدام MMF و rapamycin ، متبوعًا بإعطاء متأخر لـ rATG قادرًا على توفير تحمل مناعي مستدام بينما لم يكن rATG أو daclizumab المُدار في وقت ضخ النواقل.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية