التصحيح المستقر للدم ونوعية الحياة المحسنة المتعلقة بالهيموفيليا: التحليل النهائي من المرحلة المحورية 3 تجربة HOPE-B لـ Etranacogene Dezaparvovec
ويبرز من الاجتماع السنوي الخامس والعشرون ASGCT

التصحيح المستقر للدم ونوعية الحياة المحسنة المتعلقة بالهيموفيليا: التحليل النهائي من المرحلة المحورية 3 تجربة HOPE-B لـ Etranacogene Dezaparvovec

تقديم: ستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميشيغان ، الولايات المتحدة

ستيفن دبليو بايب1، فرانك دبليو جي ليبيك2، مايكل ريشت3نايجل س4، جيانكارلو كاستامان5ديفيد كوبر6روبرت جوت6ريكاردو دولمتش6يانيان لي7بول إي موناهان7، فولفجانج ميسباخ8

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن
2إيراسموس إم سي ، المركز الطبي الجامعي ، روتردام ، هولندا
3جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون
4جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا
5مركز اضطرابات النزيف والتخثر ، مستشفى جامعة Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا
6شركة uniQure Inc.، Lexington، MA
7CSL Behring ، ملك بروسيا ، بنسلفانيا
8مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

نقاط البيانات الرئيسية

نشاط ثابت ثابت لمدة تصل إلى 18 شهرًا

نشاط FIX على مرحلة واحدة للمرضى الشديدين بشكل معتدل (N = 10) والشديد (N = 44) مملوءًا بـ etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) بجرعة 2x1013 gc / kg في المرحلة 3 من تجربة HOPE-B. شمل هذا التحليل المرضى الذين يعانون من الأجسام المضادة المعادلة لـ AAV5 (NAbs) وبدونها.

نشاط FIX مماثل (٪) للموضوعات مع وبدون NAbs الموجودة مسبقًا لـ AAV5

نشاط FIX لحالة واحدة في الأساس وفي 18 شهرًا بعد التسريب للمرضى الذين يعانون من AAV5 NAbs الموجود مسبقًا وبدونه. مع الأجسام المضادة تم تعريفها على أنها ذات عيار أكبر من حد الكشف (LOD). تم تعريف بدون الأجسام المضادة على أنها ذات عيار أقل من أو يساوي LOD.

ملف تعريف متسق للسلامة

كان ملف تعريف السلامة لـ etranacogene dezaparvovec في 18 شهرًا متسقًا مع البيانات المقدمة مسبقًا. كانت الأحداث الضائرة المرتبطة بالعلاج الأكثر شيوعًا (TRAE) التي تحدث في أكثر من 10٪ من المرضى هي زيادة ALT (17٪) ، والصداع (15٪) ، والأمراض الشبيهة بالإنفلونزا (13٪) ، والتفاعلات المرتبطة بالتسريب (13٪). ).

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية