مروج Stabilin-2 يعدل الاستجابة المناعية لعامل (FVIII) بعد توصيل ناقل الفيروسة البطيئة في الفئران المصابة بالهيموفيليا
ويبرز من الاجتماع السنوي الخامس والعشرون ASGCT

مروج Stabilin-2 يعدل الاستجابة المناعية لعامل (FVIII) بعد توصيل ناقل الفيروسة البطيئة في الفئران المصابة بالهيموفيليا

تقديم: أنطونيا فولينزي ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، جامعة بيمونتي أورينتال ، نوفارا ، إيطاليا

أنتونيا فولينزي1، إستر بوروني1، روبرتا أ1باولو إي دي سيمون1 روزيلا فاما1فالنتينا بروسكاجين1، سيمون ميرلين1، بريان د. براون2، كيارا بورسوتي1

1قسم العلوم الصحية ، جامعة Piemonte Orientale ، نوفارا ، إيطاليا
2قسم العلوم الصحية ، كلية ماونت سيناي للطب ، نيويورك ، نيويورك

نقاط البيانات الرئيسية

المروج Stablin-2 (STAB2) يوجه التعبير في LSECs

STAB2 هو مستقبل زبال يشارك في تصفية الهيالورونان ومركب vWF-FVIII. يتم التعبير عن المستقبلات بشكل أساسي داخل الكبد بواسطة الخلايا البطانية الجيبية للكبد (LSECs). تم استخدام مروج STAB2 لتوجيه تعبير GFP في LSECs عند توصيل الفيروسة البطيئة (LV). أظهر حقن نواقل LV.STAB2-GFP / FVIII في فئران BALB / c التفاعلية المناعية استهدافًا بطانيًا وصيانة طويلة الأمد لتعبير الجينات المحورة مقارنةً باستخدام PGK ، وهو محفز في كل مكان تم مسح التعبير عنه في غضون أسبوعين في الحقن الفئران.

مروج STAB2 يوجه التعبير عن LV.pSTAB2.FVIII في الهيموفيليا أ الفئران

تم تقييم نشاط المروج STAB2 بشكل أكبر في الجسم الحي عن طريق حقن LV الذي يحمل العامل المحور FVIII في العديد من سلالات الفئران المصابة بالهيموفيليا متبوعًا بتقييم نشاط FVIII وتحييد تكوين الأجسام المضادة. كما هو موضح هنا ، أدى تسليم LV لجين التحوير FVIII ، مدفوعًا بمروج STAB2 ، إلى تعبير FVIII بشكل أساسي في LSECs (اللوحة اليسرى) دون تحييد الأجسام المضادة (اللوحة اليمنى) لمدة تصل إلى عام واحد.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية