نتائج B-LIEVE ، دراسة تأكيد جرعة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني FLT180a AAV في مرضى الهيموفيليا B
يسلط الضوء من المؤتمر الثلاثين لـ ISTH

نتائج B-LIEVE ، دراسة تأكيد جرعة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني FLT180a AAV في مرضى الهيموفيليا B

تقديم: جاي يونج ، دكتوراه في الطب ، كلية كيك للطب بجامعة جنوب كاليفورنيا ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة

جي يونغ1، P. Chowdary2، س بارتون3، د. يي3، F. Ferrante3

1مستشفى الأطفال لوس أنجلوس ، جامعة جنوب كاليفورنيا ، كلية طب كيك ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة
2مستشفى رويال فري ، لندن ، إنجلترا ، المملكة المتحدة
3فريلين ، ستيفنيج ، إنجلترا ، المملكة المتحدة

 

نقاط البيانات الرئيسية

مستويات FIX

مستويات FIX لأول 3 مرضى مصابين بالهيموفيليا B مع جرعات من العلاج الجيني FLT180a AAV في دراسة المرحلة 1/2 B-LIEVE. قيم العامل التاسع FIX مأخوذة من اختبار أحادي المرحلة في معمل مركزي ؛ الخط الأفقي المتقطع هو الحد الأدنى لتعبير FIX العادي (50 وحدة دولية / ديسيلتر). اعتبارًا من 23 مايو 2022 ، تم قطع البيانات ، وكانت مستويات العامل FIX 93 و 92 و 80 في يوم الدراسة 77 و 56 و 36 للمرضى 1 و 2 و 3 على التوالي.

FIX ومستويات ALT المصاحبة

مستويات FIX (الحمراء) و ALT (الصفراء) للمرضى الثلاثة الذين تناولوا جرعة FLT3a في دراسة B-LIEVE. بعد ثلاثة أسابيع من ضخ FLT180a ، بدأ المرضى دورة مستدقة من الكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم ودورة قصيرة من عقار تاكروليموس الفموي كوقاية لتقليل الاستجابات المناعية المرتبطة بالنواقل. الخطوط المنقطة العمودية عبارة عن حقن خارجي وقائي للعامل FIX خارجي يتم تلقيه في الأيام التي تلي تسريب FLT180a.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية