العلاقة بين العامل الثامن (FVIII) المنتج عبر الجينات ومعدلات النزف بعد عامين من نقل الجينات باستخدام Valoctocogene Roxaparvovec: النتائج من Gener2-8
يسلط الضوء من المؤتمر الثلاثين لـ ISTH

العلاقة بين العامل الثامن (FVIII) المنتج عبر الجينات ومعدلات النزف بعد عامين من نقل الجينات باستخدام Valoctocogene Roxaparvovec: النتائج من Gener2-8

تقديم: جوني مالانجو ، بكالوريوس ، بكالوريوس في الطب والجراحة ، مميد ، FCPath ، كلية العلوم الصحية - جامعة ويتواترسراند وخدمة المختبرات الصحية الوطنية ، جوهانسبرج ، جنوب إفريقيا

J. Mahlangu1، H. Chambost2، س. تشو3، أ. دن4، أ. فون دريجالسكي5، R. Kaczmarek6كينيت7، م. لفان8، أ. ليفيت9، ب. مادان10، ج. ماسون11، J. أولدنبورغ12، م. أوزيلو13، F. Peyvandi14، د. كوون15، م. ريدينج16، س. شابيرو17، H. Yu18، ت. روبنسون18، S. الأنابيب19

1جامعة ويتواترسراند ، خدمة المختبرات الصحية الوطنية ومركز الهيموفيليا للرعاية الشاملة ، مستشفى شارلوت ماكسي جوهانسبيرغ الأكاديمي ، جوهانسبرغ ، غوتنغ ، جنوب إفريقيا
2APHM ، قسم أمراض الدم والأورام لدى الأطفال ، مستشفى La Timone للأطفال وجامعة Aix Marseille ، INSERM ، INRA ، C2VN ، مرسيليا ، بروفانس ألب كوت دازور ، فرنسا
3قسم أمراض الدم ، قسم الطب الباطني ، مستشفى جامعة تايوان الوطنية ، تايبيه ، كيلونغ ، تايوان (جمهورية الصين)
4قسم أمراض الدم والأورام وزرع نخاع العظام في مستشفى الأطفال الوطني وكلية الطب بجامعة ولاية أوهايو ، كولومبوس ، أوهايو ، الولايات المتحدة
5قسم أمراض الدم والأورام ، قسم الطب ، جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، سان دييغو ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة
6كلية الطب بجامعة إنديانا ، ومركز IUPUI-Wells لأبحاث طب الأطفال ، ومعهد هيرزفيلد للمناعة والعلاج التجريبي ، إنديانابوليس ، إنديانا ، الولايات المتحدة
7مركز شيبا الطبي وجامعة تل أبيب ، تل أبيب ، تل أبيب ، إسرائيل
8مركز أمراض الدم ، إمبريال كوليدج لندن ، لندن ، إنجلترا ، المملكة المتحدة
9جامعة كاليفورنيا سان فرانسيسكو ، سان فرانسيسكو ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة
10مؤسسة Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، إنجلترا ، المملكة المتحدة
11مركز كوينزلاند للهيموفيليا ، مستشفى بريسبان الملكي والنساء ، وجامعة كوينزلاند ، بريسبان ، كوينزلاند ، أستراليا
12معهد أمراض الدم التجريبية وطب نقل الدم ومركز الأمراض النادرة ، جامعة بون ، بون ، نوردراين فيستفالن ، ألمانيا
13Hemocentro UNICAMP ، قسم الطب الباطني ، كلية العلوم الطبية ، جامعة كامبيناس ، كامبيناس ، ساو باولو ، البرازيل
14Fondazione IRCCS Ca 'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico، UOC Medicina Generale، Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center and Fondazione Luigi Villa، and Department of Pathophysiology and Transplantation، Università degli Studi di Milano، Milan، Lombardia، Italy
15مركز علاج الهيموفيليا العظمي ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة
16مركز اضطرابات النزف والتخثر ، جامعة مينيسوتا ، مينيابوليس ، مينيسوتا ، الولايات المتحدة
17صندوق المؤسسة الوطنية للخدمات الصحية في مستشفيات جامعة أكسفورد ، جامعة أكسفورد ، ومعهد أكسفورد الوطني للبحوث الصحية ، مركز البحوث الطبية الحيوية ، أكسفورد ، إنجلترا ، المملكة المتحدة
18BioMarin Pharmaceutical، Inc. ، نوفاتو ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة

19أقسام طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميشيغان ، الولايات المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

ملخص سلامة Valoctocogene Roxaparvovec للعام 2
معدل النزيف المعالج السنوي / استخدام (FVIII)

تظهر نتائج المرحلة 3 من دراسة GENEr8-1 في مرضى الهيموفيليا A الذين عولجوا باستخدام valoctocogene roxaparvovec انخفاضًا ثابتًا في النزف المعالج / سنويًا والاستخدام السنوي لعامل VIII من عام 1 إلى عام 2 مقارنة بخط الأساس. كانت قيم خط الأساس من فترة 6 أشهر لجمع البيانات المرتقبة في الدراسة غير التدخلية BMN 270-902.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية