النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH
العلاقة بين تعبير (FVIII) الداخلي المنشأ والمتحور للجينات وأحداث النزف التي تعقب نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة A: تحليل لاحق لمرحلة GENEr8-1 المرحلة 3 التجريبية
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD1، مارغريت سي أوزيلو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2*، جيلي كينيت ، دكتوراه في الطب3، مارك تي ريدينج ، دكتوراه في الطب4، جين ماسون ، بكالوريوس الطب والجراحة مع مرتبة الشرف ، FRACP ، FRCPA5,6 *، أندرو دي ليفيت ، دكتوراه في الطب7، بيلا مادان ، دكتوراه في الطب8*، مايكل لافان ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه9، دوريس ف. كوون10، أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، فارم د11، Sheng-Chieh Chou، MD، PhD12 *، سوزان شابيرو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه13,14,15 *، إيمي إل دن ، دكتوراه في الطب16 *، مايكل وانج ، دكتوراه في الطب17نايجل إس كي18، رادوسلاف كاكزماريك، دكتوراه19,20 *، إميلي سيمينجتون ، دكتوراه في الطب21 *، Adebayo Lawal، MD، MSc، MBA22 *، رينا ماهاجان ، دكتوراه في الطب22 *، كونستانتيا ماريا شافيل، دكتوراه22 *ديفيا ب ريدي ، دكتوراه في الطب22 *، هوا يو ، دكتوراه22 *، وينغ ين وونغ ، دكتوراه في الطب22 *، تارا إم روبنسون ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه22 *، وبنيامين كيم ، دكتوراه في الطب ، ماجستير22
1قسم طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميتشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن
2Hemocentro UNICAMP ، قسم الطب الباطني ، كلية العلوم الطبية ، جامعة كامبيناس ، كامبيناس ، البرازيل
3المركز الوطني للهيموفيليا ومعهد أماليا بيرون لأبحاث التخثر والتخثر ، مركز شيبا الطبي ، تل هشومير ، جامعة تل أبيب ، تل أبيب ، إسرائيل
4مركز اضطرابات النزيف والتخثر ، المركز الطبي بجامعة مينيسوتا ، مينيابوليس ، مينيسوتا
5جامعة كوينزلاند ، بريسبان ، كوينزلاند ، أستراليا
6مركز كوينزلاند للهيموفيليا ، خدمات رعاية مرضى السرطان ، مستشفى بريسبان الملكي للنساء ، بريسبان ، كوينزلاند ، أستراليا
7جامعة كاليفورنيا سان فرانسيكو ، سان فرانسيسكو ، كاليفورنيا
8مؤسسة Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، المملكة المتحدة
9مركز أمراض الدم ، قسم الطب ، إمبريال كوليدج لندن ، لندن ، المملكة المتحدة
10مركز علاج الهيموفيليا العظمي ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا
11قسم الطب الجزيئي ، معهد سكريبس للأبحاث ، لا جولا ، كاليفورنيا
12قسم أمراض الدم ، قسم الطب الباطني ، مستشفى جامعة تايوان الوطنية ، تايبيه ، تايوان
13Radcliffe Department of Medicine، University of Oxford، Oxford، المملكة المتحدة
14صندوق المؤسسة الوطنية للخدمات الصحية التابع لمستشفيات جامعة أكسفورد ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
15المعهد الوطني للبحوث الصحية ، مركز أكسفورد للأبحاث الطبية الحيوية ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
16مركز علاج الهيموفيليا ، مستشفى الأطفال الوطني وكلية الطب بجامعة ولاية أوهايو ، كولومبوس ، أوهايو
17مركز الهيموفيليا والتخثر ، حرم جامعة كولورادو أنشوتز الطبي ، أورورا ، كولورادو
18مركز أبحاث الدم بجامعة نورث كارولينا في تشابل هيل ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا
19قسم طب الأطفال ، كلية الطب بجامعة إنديانا ، مركز IUPUI-Wells لأبحاث طب الأطفال ، إنديانابوليس ، إنديانا
20مختبر علم الأحياء الجليدية ، معهد هيرزفيلد للمناعة والعلاج التجريبي ، فروتسواف ، بولندا
21مستشفيات جامعة كامبريدج NHS Foundation Trust ، كامبريدج ، المملكة المتحدة
22شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نوفاتو ، كاليفورنيا