العلاقة بين تعبير (FVIII) الداخلي المنشأ والمتحور للجينات وأحداث النزف التي تعقب نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة A: تحليل لاحق لمرحلة GENEr8-1 المرحلة 3 التجريبية
النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH

العلاقة بين تعبير (FVIII) الداخلي المنشأ والمتحور للجينات وأحداث النزف التي تعقب نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة A: تحليل لاحق لمرحلة GENEr8-1 المرحلة 3 التجريبية

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD1، مارغريت سي أوزيلو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2*، جيلي كينيت ، دكتوراه في الطب3، مارك تي ريدينج ، دكتوراه في الطب4، جين ماسون ، بكالوريوس الطب والجراحة مع مرتبة الشرف ، FRACP ، FRCPA5,6 *، أندرو دي ليفيت ، دكتوراه في الطب7، بيلا مادان ، دكتوراه في الطب8*، مايكل لافان ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه9، دوريس ف. كوون10، أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، فارم د11، Sheng-Chieh Chou، MD، PhD12 *، سوزان شابيرو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه13,14,15 *، إيمي إل دن ، دكتوراه في الطب16 *، مايكل وانج ، دكتوراه في الطب17نايجل إس كي18، رادوسلاف كاكزماريك، دكتوراه19,20 *، إميلي سيمينجتون ، دكتوراه في الطب21 *، Adebayo Lawal، MD، MSc، MBA22 *، رينا ماهاجان ، دكتوراه في الطب22 *، كونستانتيا ماريا شافيل، دكتوراه22 *ديفيا ب ريدي ، دكتوراه في الطب22 *، هوا يو ، دكتوراه22 *، وينغ ين وونغ ، دكتوراه في الطب22 *، تارا إم روبنسون ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه22 *، وبنيامين كيم ، دكتوراه في الطب ، ماجستير22

1قسم طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميتشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن
2Hemocentro UNICAMP ، قسم الطب الباطني ، كلية العلوم الطبية ، جامعة كامبيناس ، كامبيناس ، البرازيل
3المركز الوطني للهيموفيليا ومعهد أماليا بيرون لأبحاث التخثر والتخثر ، مركز شيبا الطبي ، تل هشومير ، جامعة تل أبيب ، تل أبيب ، إسرائيل
4مركز اضطرابات النزيف والتخثر ، المركز الطبي بجامعة مينيسوتا ، مينيابوليس ، مينيسوتا
5جامعة كوينزلاند ، بريسبان ، كوينزلاند ، أستراليا
6مركز كوينزلاند للهيموفيليا ، خدمات رعاية مرضى السرطان ، مستشفى بريسبان الملكي للنساء ، بريسبان ، كوينزلاند ، أستراليا
7جامعة كاليفورنيا سان فرانسيكو ، سان فرانسيسكو ، كاليفورنيا
8مؤسسة Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، المملكة المتحدة
9مركز أمراض الدم ، قسم الطب ، إمبريال كوليدج لندن ، لندن ، المملكة المتحدة
10مركز علاج الهيموفيليا العظمي ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا
11قسم الطب الجزيئي ، معهد سكريبس للأبحاث ، لا جولا ، كاليفورنيا
12قسم أمراض الدم ، قسم الطب الباطني ، مستشفى جامعة تايوان الوطنية ، تايبيه ، تايوان
13Radcliffe Department of Medicine، University of Oxford، Oxford، المملكة المتحدة
14صندوق المؤسسة الوطنية للخدمات الصحية التابع لمستشفيات جامعة أكسفورد ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
15المعهد الوطني للبحوث الصحية ، مركز أكسفورد للأبحاث الطبية الحيوية ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
16مركز علاج الهيموفيليا ، مستشفى الأطفال الوطني وكلية الطب بجامعة ولاية أوهايو ، كولومبوس ، أوهايو
17مركز الهيموفيليا والتخثر ، حرم جامعة كولورادو أنشوتز الطبي ، أورورا ، كولورادو
18مركز أبحاث الدم بجامعة نورث كارولينا في تشابل هيل ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا
19قسم طب الأطفال ، كلية الطب بجامعة إنديانا ، مركز IUPUI-Wells لأبحاث طب الأطفال ، إنديانابوليس ، إنديانا
20مختبر علم الأحياء الجليدية ، معهد هيرزفيلد للمناعة والعلاج التجريبي ، فروتسواف ، بولندا
21مستشفيات جامعة كامبريدج NHS Foundation Trust ، كامبريدج ، المملكة المتحدة
22شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نوفاتو ، كاليفورنيا

نقاط البيانات الرئيسية

المرحلة 3 تصميم دراسة GENEr8-1

تم تحليل نتائج المرحلة 3 من دراسة GENEr8-1 للعلاقة بين نشاط العامل الثامن (FVIII) المشتق من الجينات المحورة والنزيف. من إجمالي عدد المشاركين في الدراسة (N = 134) ، تضمن هذا التحليل مجموعة فرعية من المرضى الذين عانوا من نزيف 1 تم علاجه في فترة ما بعد الفترة الانتقالية ، والتي بدأت بعد شهر واحد من نهاية فترة ما بعد العلاج الوقائي التي تلت ذلك. ضخ الجينات المعدلة وراثيا.

ABR في المشاركين الذين يعانون من النزيف المعالج بعد الانتقال (ن = 22)

من إجمالي 134 مشاركًا في دراسة GENEr8-1 ، عانى 22 (16٪) من نزيف واحد معالج على الأقل في فترة ما بعد الانتقال. يتم عرض ABR لهؤلاء المشاركين لخط الأساس قبل التسريب وفترة دراسة ما بعد التسريب والوقاية. بالنسبة إلى خط الأساس ، كان لدى 1 مشاركًا انخفاضًا في ABR ، و 15 كان لديهم زيادة في ABR <2 (الأسهم السوداء) و 1 لديهم زيادة في ABR> 5 (الأسهم البرتقالية).

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية