التغلب على المناعة الموجودة مسبقًا المضادة لـ AAV لتحقيق نقل جيني آمن وفعال في البيئات السريرية
يسلط الضوء من المؤتمر السنوي الثامن والعشرون ESGCT

التغلب على المناعة الموجودة مسبقًا المضادة لـ AAV لتحقيق نقل الجينات بشكل آمن وفعال في الإعدادات السريرية.

جوزيبي رونزيتي ، دكتوراه
Genethon، UMR_S951، Inserm، Univ Evry، Université Paris Saclay، EPHE

نقاط البيانات الرئيسية

التغلب على المناعة الموجودة مسبقًا المضادة لـ AAV لتحقيق نقل جيني آمن وفعال في البيئات السريرية

(أ) يمكن تقليل فعالية التعبير الجيني باستخدام نواقل AAV بسبب المناعة الفطرية. (ب) في هذا الدليل على دراسة المفهوم التي تنطوي على الرئيسيات غير البشرية مع الأجسام المضادة لـ AAV ، تم استخدام إيمليفيديز (IdeS) الداخلي لتحديد ما إذا كان تدهور IgG المتداول يمكن أن يحسن التعبير عن hFIX بوساطة AAV.

تحسين فعالية العلاج الجيني في الرئيسيات المصلية غير البشرية مع IdeS

في الرئيسيات غير البشرية التي عولجت بـ AAV8 المحتوي على FIX ، كان تعبير hFIX في البلازما أعلى بشكل ملحوظ في حيوان تمت معالجته بـ IdeS مقارنةً بواحد بدون علاج IdeS. تشير هذه النتائج إلى أن التدهور الجهازي IgG قد يسمح بالعلاج الجيني مع نواقل AAV في مرضى إيجابيي المصل المصابين بالهيموفيليا وكذلك إعادة التناول في المرضى الذين عولجوا سابقًا والذين يعانون من انخفاض التعبير عن العامل.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية