جديدنا

BioMarin يقدم الإيداع EMA لأول علاج الجينات الهيموفيليا

 

 

وجهات نظر المريض على العلاجات الجديدة في الهيموفيليا A: دراسة نوعية

 

 

نشاط عامل IX مُحسّن بعد إدارة AAV5-R338L عامل "Padua" IX مقابل AAV5 WT العامل البشري IX في NHPs

 

 

uniQure تمنح براءة اختراع أمريكية لاستخدام FIX-Padua للعلاج الجيني بالهيموفيليا