التطورات السريرية في العلاج الجيني تحديثات على التجارب السريرية للعلاج الجيني في الهيموفيليا
تأثير المناعة السابقة على الديناميكا الدوائية غير السريرية للعلاج الجيني القائم على AAV5
نشاط hFIX العلاجي الذي تم تحقيقه بعد علاج AAV5-hFIX المفرد في مرضى الهيموفيليا ب ومقدمي الرعاية الصحية الوطنية مع NABs المضاد لـ AAV5
فرط نشاط العامل IX Padua (R338L) يعتمد على نشاط العامل المساعد الثامن