تجارب الهيموفيليا في القرن الحادي والعشرين: تحديد النتائج الهامة للمريض

تجارب الهيموفيليا في القرن الحادي والعشرين: تحديد النتائج الهامة للمريض

البحث والممارسة في تخثر الدم والتخثر (ربيع 2019) المجلد. 379، No. 20، P. 184 Konkle، Barbara A .؛ سكينر ، مارك ؛ يوريو ، ألفونسو

تميزت العقود الخمسة الماضية بتقدم كبير في رعاية الهيموفيليا ، والتي توسعت لتشمل العلاجات غير البديلة وتقترب من توفر العلاج الجيني. ومع ذلك ، فإن هذه التطورات تستدعي إلقاء نظرة جديدة على مقاييس النتائج المستخدمة لتقييم علاجات استبدال العوامل في الدراسات السريرية ، وهي مستوى نشاط العامل ومعدل النزف السنوي. يجب إعادة النظر في نقاط النهاية هذه ليس فقط في سياق استراتيجيات علاج الهيموفيليا الجديدة ولكن أيضًا من وجهة نظر التركيز الجديد حديثًا على وجهات نظر المرضى المتعلقة بالبقاء والحالة الوظيفية ونوعية الحياة. أصبح اختيار وقياس النتائج المهمة للمريض ، والتي غالبًا ما يتم الإبلاغ عنها ، خطوة مهمة في عملية التجارب السريرية. يدرك مجتمع البحث أن المرضى يرون القضايا من خلال عدسة مختلفة عن الأطباء والمصنعين وأصحاب المصلحة الآخرين ؛ يضع قيمة على رؤيتهم لتصميم البحث وكذلك مشاركتهم الفعلية. ما يهم المرضى هو النتائج التي تشمل دورة الرعاية الكاملة: البقاء على قيد الحياة والحالة الوظيفية ونوعية الحياة.

رابط موقع