ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

تقرير حالة سلامة الكبد من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب

م. شميدت1، GR فوستر2، م. كوبينز3، H. تومسن1، د. كوبر4، ر. دولمتش4، EK سوير4، L. Heijink5، SW الأنابيب6

1GeneWerk GmbH ، هايدلبرغ ، ألمانيا

2مركز بارتس للكبد ، جامعة كوين ماري بلندن ، لندن ، المملكة المتحدة

3المركز الطبي بجامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا

4uniQure Inc ، ليكسينجتون ، الولايات المتحدة

5uniQure BV ، أمستردام ، هولندا

6جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

  • ذكر أبيض غير إسباني يبلغ من العمر 69 عامًا مصاب بالهيموفيليا ب
  • 1980 - تم تشخيصه بالتهاب الكبد B (+ ve لمضادات HBs ، والأجسام المضادة لـ HBc والأجسام المضادة لـ HBe)
  • 1983 - تم تشخيصه بالتهاب الكبد غير A / non-N
  • 2003 - تم تأكيد إصابته بفيروس التهاب الكبد C عند توفر الاختبار
  • 2015 - تم تقييمه من أجل علاج استئصال التهاب الكبد الوبائي ، النمط الجيني 1 أ ، لا يوجد تليف مهم (فيبروسكان 5.7 كيلو باسكال)
  • 2015 - تم علاجه بالباريتابريفير / أومبيتاسفير / ريتونافير ، داسابوفير ، وريبافيرين ؛ تحقيق استجابة فيروسية مستدامة
  • سجل اجتماعي ملحوظ للتدخين السابق ، واستهلاك الكحول من 0-2 وحدة / أسبوع
  • التاريخ العائلي معروف بالسرطان

التاريخ الطبي المرتبط بالكبد لمريض مصاب بالهيموفيليا B في تجربة HOPE-B الذي أصيب بسرطان الخلايا الكبدية أثناء مشاركته في الدراسة. يحتوي تاريخه الطبي على العديد من عوامل الخطر لتطوير سرطان الكبد ، بما في ذلك التهاب الكبد B و C ، والتقدم في السن ، واستهلاك الكحول.

ملخص التحليلات الجزيئية HCC
في عام واحد بعد التسريب ، كشفت الموجات فوق الصوتية لكل بروتوكول عن آفة الكبد تحت المحفظة. يلخص هذا الجدول تحليل موقع التكامل الجزيئي اللاحق وتسلسل الجينوم الكامل الذي تم إجراؤه على أنسجة الورم المقطوعة ، بما في ذلك النتائج المتوقعة إذا كان سرطان الكبد (HCC) يعتمد على (العمود 1) أو مستقل عن (العمود 1) تكامل AAV. النتائج الفعلية للتحليلات موضحة في العمود 2.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية