العلاج الجيني الفيروسي للكبد للهيموفيليا وما بعدها
يسلط الضوء من المؤتمر السنوي الثامن والعشرون ESGCT

العلاج الجيني الفيروسي للكبد للهيموفيليا وما بعدها

أليسيو كانتور ، دكتوراه
معهد سان رافاييل تيليثون للعلاج الجيني
جامعة فيتا سالوت سان رافاييل
ميلان، إيطاليا

نقاط البيانات الرئيسية

ناقل Lentiviral (LV) للعلاج الجيني للكبد

بناء نواقل الفيروسة البطيئة المصممة للعلاج الجيني الموجه للكبد والمستخدمة لتعبئة الجينات المحورة البشرية FIX أو FVIII التي تم غرسها في الرئيسيات غير البشرية من أجل نقل خلايا الكبد باستخدام بنية ناقل الجينات.

النشاط الطبيعي لعامل التخثر البشري فوق الطبيعي في NHP

التعبير عن hFIX و hFVIII في الرئيسيات غير البشرية مملوءًا بالناقل البطيء الذي يحتوي على الجين المحور المقابل. تم غرس الجين المتحول LV-FIX بجرعات 2.5 × 10-9 TU / كجم (ن = 1) و 7.5 × 10-9 TU / كجم (ن = 3). تم غرس بنية LV-FVIII المحورة للجينات بجرعات 1 × 10-9 TU / كجم (ن = 2) و 3 × 10-9 TU / كجم (ن = 3).

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية