ديفيد ليليكراب ، دكتوراه في الطب ، فركبك
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

التحقيق في النتائج المبكرة بعد العلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالغدة في نموذج الهيموفيليا الناب

P. باتي1، ب. ييتس2، د3، S. Siso-Llonch2، أ. مينارد3، ح. أكيف2، ت. كريستيانسون2، P. Colosi2، L. Harpell1، S. Liu2، A. Mo1، A. Pender1، جي فيريس2، C. Vitelli2، أ. وينتربورن4، S. Bunting2، س. فونغ2، د1

1قسم علم الأمراض والطب الجزيئي ، جامعة كوينز ، كينغستون ، كندا

2BioMarin Pharmaceutical ، نوفاتو ، الولايات المتحدة

3كينغستون للعلوم الصحية ، كينغستون ، كندا

4خدمات رعاية الحيوان ، جامعة كوينز ، كينغستون ، كندا

نقاط البيانات الرئيسية

نقاط البيانات

تم استخدام نموذج الهيموفيليا A الكلب لتقييم التغيرات التي تؤثر على الكبد والعوامل التي تؤثر على تعبير FVIII بعد العلاج الجيني AAV. عولجت خمسة ذكور من الكلاب بحقنة واحدة من AAV5-HLP-cFVIII بجرعات 6.8e13-2e14 ناقل الجينوم / كجم. شوهد تعبير FVIII للكلابين المعالجين بتركيبات مُحسّنة للكودون (JA2 و K2013) ، والتي استمرت لمدة ستة أشهر (co-cFVIII-SQ = 2015٪ و co-cFVIII-V6.8 = 3٪) مع تطبيع الكل وقت تخثر الدم (WBCT).

نقطة البيانات 2
كما هو موضح في هذا الرسم البياني ، طور الكلب الذي عولج بـ co-cFVIII-V3 (K2015) نوبتان من التهاب الترانس ، ارتفاع خفيف بعد الخزعة في اليوم 84 ، وارتفاعًا ثانيًا أكبر في اليوم 116 ، قبل الخزعة الثانية مباشرة. لم يُظهر التصوير بالموجات فوق الصوتية وخزعات الكبد المستخدمة لفحص هذه النوبات وجود أمراض نسيجية أساسية للكبد.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية