الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا

الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا

بربارة أ. كونكل ، دكتوراه في الطب1,2، دونا كوفين ، ماجستير3ميس نقاش1روبرت كلارك4، ليندسي جورج ، دكتوراه في الطب5، ألفونسو يوريو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه6، Wolfgang A. Miesbach، MD7براين اومهوني8، فلورا بيفاندي9,10، ستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب11، أدريان كوارتل12، ايلين ك سوير، دكتوراه13، مارك دبليو سكينر ، دينار14، Bartholomew J. Tortella، MD، MBA15، كريستال واتسون ، بكالوريوس16ليونارد أ. فالنتينو ، دكتوراه في الطب17، إيان وينبرن18جوني ماهلانغو19، وجلين إف بيرس ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه20

1الاتحاد العالمي للهيموفيليا ، مونتريال ، كيو سي ، كندا

2جامعة واشنطن ، مركز واشنطن لاضطرابات النزيف ، سياتل ، واشنطن

3الاتحاد العالمي للهيموفيليا ، مونتريال ، QC ، كندا

4الجمعية الدولية للتخثر والتخثر ، وشركة كاربورو

5مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا

6جامعة ماكماستر ، أونتاريو ، كندا

7مركز الهيموفيليا ، مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

8جمعية الهيموفيليا الأيرلندية ، دبلن ، أيرلندا

9مركز أنجيلو بيانكي بونومي للهيموفيليا والتخثر ، Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico ، ميلان ، إيطاليا

10مركز أنجيلو بيانكي بونومي للهيموفيليا والتخثر ، Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico ، ميلان ، إيطاليا

11طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميتشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن

12شركة بيومارين للصناعات الدوائية ، نوفاتو

13uniQure Inc، Lexington، MA

14Institute for Policy Advancement Ltd ، واشنطن العاصمة

15سبارك ثيرابيوتكس ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا

16شبكة التخثر والإرقاء الأمريكية ، ديكاتور ، جورجيا

17مؤسسة الهيموفيليا الوطنية (NHF) ، نيويورك

18شركة فايزر ، نيويورك

19مركز الرعاية الشاملة للهيموفيليا ، كلية العلوم الصحية ، جامعة ويتواترسراند و NHLS ، جوهانسبرج الشمالية ، جنوب إفريقيا

20الاتحاد العالمي للهيموفيليا ، لا جولا ، كاليفورنيا

نقاط البيانات الرئيسية

المرحلة الأولى / الثانية تصميم الدراسة

وفقًا لتوجيهات وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، طورت WFH GTR SC هذه المجموعة الأساسية من البيانات ليتم جمعها عن جميع مرضى الهيموفيليا ، الذين يتلقون العلاج الجيني. سيُطلب جمع البيانات كل ثلاثة أشهر خلال العام الأول بعد ضخ العلاج الجيني وسنوياً بعد ذلك ، على مدى عمر المريض. بدأ التواصل مع HTCs في أغسطس 2020 بزيارات بدء تبدأ في أكتوبر 2020. وسيبدأ التسجيل في يناير 2021.

محتويات ذات صلة