العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه1، كارينا ميجر ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2، ميشيل كوبينز ، دكتوراه في الطب3، Peter Kampmann، MD4، روبرت كلامروث ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه5، روجر شوتجنز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، ماجستير6، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب7، إرهارد سيفريد ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه8يواكيم شويبلي9، هالفارد بونيغ1,10، ايلين كيه كيه سوير، دكتوراه11، و Wolfgang A. Miesbach، MD12

1المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

2قسم أمراض الدم ، جامعة جرونينجن ، المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا

3المركز الطبي بجامعة أمستردام ، جامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا

4Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك

5قسم الطب الباطني وطب الأوعية الدموية وعلم الدم ، Vivantes Klinikum im Friedrichshain ، برلين ، ألمانيا

6Van Creveldkliniek ، المركز الطبي الجامعي في أوتريخت ، جامعة أوتريخت ، أوتريخت ، هولندا

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

8معهد فرانكفورت ، الصليب الأحمر الألماني لخدمات الدم بادن فورتمبيرغ-هيسن ، فرانكفورت ، ألمانيا

9معهد فرانكفورت ، الصليب الأحمر الألماني لخدمات الدم بادن-فورتمبيرغ-هيسن ، فرانكفورت ، ألمانيا

10جامعة واشنطن كلية الطب ، سياتل ، واشنطن

11شركة uniQure Inc.، Lexington، MA

12Universitatsklinikum Frankfurt ، فرانكفورت ، ألمانيا

نقاط البيانات الرئيسية

المرحلة الأولى / الثانية تصميم الدراسة

نقاط البيانات

يلخص هذا الشكل تصميم الدراسة للمرحلة 1/2 من دراسة AMT-060. كانت الدراسة مفتوحة التسمية مع زيادة الجرعة. تلقى الفوج 1 (ن = 5) تسريبًا واحدًا بجرعة 5 × 1012 تلقى gc / kg والفوج 2 (n = 5) تسريبًا واحدًا بجرعة 2x1013 gc / كجم. مدة المتابعة 5 سنوات للفوج 1 و 4.5 سنوات للفوج 2.

صورة

خلال 5 سنوات (مجموعة 1) و 4.5 سنوات (مجموعة 2) من المتابعة ، كان متوسط ​​نشاط العامل الأساسي الداخلي 5.2٪ (95٪ CI 2.0–8.4) في المجموعة 1 و 7.4٪ (95٪ CI 4.2-10.6) في المجموعة 2. كان نشاط FIX يعتمد على الجرعة ومستقرًا خلال فترة المتابعة لكلا الفوجين. القيم الموجودة بين قوسين تمثل متوسط ​​نشاط FIX بمرور الوقت. يتم تضمين القيم فقط بعد 10 أيام على الأقل من آخر إدارة لتركيز FIX.

محتويات ذات صلة