Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، فارم د1، Adam Giermasz، MD، PhD2، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب3، Nigel S. Key، MD4,5، سوزان يو لاتيمور، RN6، فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه7، Wolfgang A. Miesbach، MD8، مايكل ريشت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه9، Esteban Gomez، MD10، روبرت جوت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه11، وستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب12

1قسم الطب ، قسم أمراض الدم / الأورام ، جامعة كاليفورنيا في سان دييغو هيلث ، سان دييغو ، كاليفورنيا

2جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، كاليفورنيا

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

4جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا

5قسم أمراض الدم ، جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا

6جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون

7المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

8مركز الهيموفيليا ، مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

9جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون

10مستشفى فينيكس للأطفال ، فينكس ، أريزونا

11uniQure Inc، Lexington، MA

12جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن

نقاط البيانات الرئيسية

صورة

تم تصميم المرحلة 2 من التجربة السريرية لـ AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) كدراسة مفتوحة وذراع واحد. تم ضخ جرعة واحدة من AAV5-Padua hFIX في 3 مشاركين بجرعة 2x1013 gc / كجم. كانت نقطة النهاية الأولية هي نشاط FIX في 6 أسابيع ، وكانت مدة المتابعة 5 سنوات. لم تكن الأجسام المضادة المعادلة الموجودة مسبقًا لـ AAV5 معيارًا للاستبعاد.

صورة

تم تحقيق نقطة النهاية الأولية لنشاط FIX ≥ 5٪ في 6 أسابيع بعد التسريب في جميع المشاركين الثلاثة. كان متوسط ​​نشاط FIX عند عامين 3٪ ، وكان نشاط FIX ثابتًا من عام 2 إلى عام 44.2. على مدار عامين ، لم يتعرض 1 أو 2 مشاركين للنزيف أو استخدام تركيز FIX. حصل المشارك الثالث على دفعتين من العلاج ببدائل العامل التاسع FIX لحالة واحدة مشتبه بها ونزيف واحد مؤكد.

محتويات ذات صلة