Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، فارم د1، Adam Giermasz، MD، PhD2، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب3، Nigel S. Key، MD4,5، سوزان يو لاتيمور، RN6، فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه7، Wolfgang A. Miesbach، MD8، مايكل ريشت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه9، Esteban Gomez، MD10، روبرت جوت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه11، وستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب12

1قسم الطب ، قسم أمراض الدم / الأورام ، جامعة كاليفورنيا في سان دييغو هيلث ، سان دييغو ، كاليفورنيا

2جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، كاليفورنيا

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

4جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا

5قسم أمراض الدم ، جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا

6جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون

7المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

8مركز الهيموفيليا ، مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

9جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون

10مستشفى فينيكس للأطفال ، فينكس ، أريزونا

11uniQure Inc، Lexington، MA

12جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن

نقاط البيانات الرئيسية

صورة

تم تصميم المرحلة 2 من التجربة السريرية لـ AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) كدراسة مفتوحة وذراع واحد. تم ضخ جرعة واحدة من AAV5-Padua hFIX في 3 مشاركين بجرعة 2x1013 gc / كجم. كانت نقطة النهاية الأولية هي نشاط FIX في 6 أسابيع ، وكانت مدة المتابعة 5 سنوات. لم تكن الأجسام المضادة المعادلة الموجودة مسبقًا لـ AAV5 معيارًا للاستبعاد.

صورة

تم تحقيق نقطة النهاية الأولية لنشاط FIX ≥ 5٪ في 6 أسابيع بعد التسريب في جميع المشاركين الثلاثة. كان متوسط ​​نشاط FIX عند عامين 3٪ ، وكان نشاط FIX ثابتًا من عام 2 إلى عام 44.2. على مدار عامين ، لم يتعرض 1 أو 2 مشاركين للنزيف أو استخدام تركيز FIX. حصل المشارك الثالث على دفعتين من العلاج ببدائل العامل التاسع FIX لحالة واحدة مشتبه بها ونزيف واحد مؤكد.

محتويات ذات صلة

صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية