دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD1، Francesca Ferrante، MD2موريل ريس3، سارة ويجمان4، كلوديا لانج5مانويلا براون5، وليزا أ. مايكلز6

1أقسام طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن

2باير ، بازل ، سويسرا

3باير ، ساو باولو ، البرازيل

4باير ، فوبرتال ، ألمانيا

5باير ، برلين ، ألمانيا

6باير ، ويباني ، نيوجيرسي

نقاط البيانات الرئيسية

صورة

في مرحلة مستمرة 1/2 ، دراسة مفتوحة لتحديد الجرعة ، تم تسجيل المرضى المؤهلين بالتسلسل في ثلاث مجموعات جرعة (0.5 ، 1 ، و 2 × 1013 جم / كجم) لتلقي تسريب وريدي واحد من BAY 2599023 ، مع ما لا يقل عن مريضين لكل جرعة. سيتم متابعة المرضى لمدة 5 سنوات لتقييم السلامة والفعالية.

صورة

يلخص هذا الشكل استجابة العامل الثامن (باستخدام المقايسة الكروموجينية) للمرضى الذين يتلقون حقنة واحدة من BAY 2599023 حتى نهاية البيانات في 26 أكتوبر 2020. وقد أظهر المرضى الستة الذين تناولوا جرعات في المجموعات الثلاث ، المعتمد على الجرعة ، تعبير ثابت عن العامل الثامن فوق 6 - 3 أسبوعًا من المتابعة.

محتويات ذات صلة