تحسينات في نوعية الحياة المتعلقة بالصحة لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو الشديدة بشكل معتدل بعد تلقي العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec
يسلط الضوء من المؤتمر الثلاثين لـ ISTH

تحسينات في نوعية الحياة المتعلقة بالصحة لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو الشديدة بشكل معتدل بعد تلقي العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec

تقديم: ستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميشيغان ، الولايات المتحدة

ر. ايتزلر1، ج. ميلر2، ر. روبسون2، ب. موناهان3، S. الأنابيب4

1CSL Behring ، ملك بروسيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة الأمريكية ، ملك بروسيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة
2Everest Clinical Research ، ليتل فولز ، نيوجيرسي ، الولايات المتحدة الأمريكية ، ليتل فولز ، نيو جيرسي ، الولايات المتحدة
3CSL Behring ، ملك بروسيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة الأمريكية ، ملك بروسيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة
4جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميشيغان ، الولايات المتحدة

 

 

نقاط البيانات الرئيسية

نقاط نهاية HOPE-B المريض المبلغ عنها (PRO)

تم تقييم نقاط النهاية للنتائج التي أبلغ عنها المريض ، الثانوية والاستكشافية ، كجزء من التجربة السريرية HOPE-B. تم تحديد أداتين مسبقًا كنقاط نهاية ثانوية للتجربة ، وكلاهما عبارة عن استبيانات عامة ليست خاصة بمرض الهيموفيليا: استبيان النشاط البدني الدولي (iPAQ) ومقياس التناظرية المرئي EQ-5D-5L (VAS). بالإضافة إلى ذلك ، تضمنت التجربة العديد من أدوات PRO التي تم تحديدها مسبقًا كنقاط نهاية استكشافية.

Hem-A-QoL: التحسينات التي يتم الحفاظ عليها في 2

تم الحفاظ على التحسينات في مجموع نقاط Hem-A-QoL التي تمت ملاحظتها بعد العام الأول بعد عامين من المتابعة. تحسن متوسط ​​مجموع النقاط بمقدار 1 نقطة مقارنة بالمقدمة ، وهو ما يمثل تحسناً بنسبة 2٪. تم تحسين نتائج المجال المحدد المتعلق بالهيموفيليا والتي كانت مهمة في ملاحظة 6.2 سنة باستمرار في 23.7 سنوات بعد العلاج الجيني.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية