تأثير نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec في حالة الهيموفيليا الشديدة A على جودة الحياة المتعلقة بالصحة
يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي

تأثير نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec في حالة الهيموفيليا الشديدة A على جودة الحياة المتعلقة بالصحة

ب- اومهوني1,2؛ جي مالانجو3؛ ك بيرلينك4؛ JDWang5؛ جي لو6؛ CWTan7؛ ألف جيرماس8؛ إتش تران9؛ TLKhoo10؛ إي كوكريل11؛ د بيبريل12؛ H. تشامبوست13؛ إم إف إل فيرنانديز14؛ ر كاظمي15؛ إي ماجيروس16؛ MWSkinner17,18؛ ر.كلامروث19؛ جيه كوين20؛ حاء20؛ WYWong20؛ ألف لوال20؛ تي إم روبنسون20؛ ب كيم20

1جمعية الهيموفيليا الأيرلندية ؛2كلية ترينيتي ، دبلن ، أيرلندا ؛3 مركز الرعاية الشاملة للهيموفيليا ، مستشفى شارلوت ماكسي جوهانسبرج الأكاديمي ، جامعة ويتواترسراند و NHLS ، جوهانسبرج ، جنوب إفريقيا ؛4 قسم طب الأوعية الدموية ومركز تخثر الدم والهيموفيليا ، مستشفيات جامعة لوفين ، لوفين ، بلجيكا ؛5 مركز الأمراض النادرة والهيموفيليا ، مستشفى تايتشونغ للمحاربين القدامى العام ، تايتشونغ ، تايوان ، مقاطعة الصين ؛6 مركز ويست ميدلاندز للرعاية الشاملة للهيموفيليا ، مستشفى كوين إليزابيث ، برمنغهام ، المملكة المتحدة ؛7 قسم أمراض الدم ، مستشفى رويال أديلايد ، أديليد ، أستراليا ؛8 مركز علاج الهيموفيليا ، جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، الولايات المتحدة ؛9 وحدة تخثر الدم والتخثر ، مركز علاج الهيموفيليا ، مستشفى ألفريد ، ملبورن ؛10 معهد أمراض الدم ، مستشفى الأمير الملك ألفريد ، كامبرداون ، أستراليا ؛11 أورام الدم لدى الأطفال ، مستشفى سانت جوزيف للأطفال ، تامبا ، الولايات المتحدة ؛12 قسم أمراض الدم ، مستشفى فيونا ستانلي ، مردوخ ، أستراليا ؛13 AP-HM ، قسم أمراض الدم والأورام لدى الأطفال ، مستشفى الأطفال La Timone ، جامعة Aix Marseille ، INSERM ، INRA ، C2VN ، مرسيليا ، فرنسا ؛14 مستشفى Complejo Hospitalario Universitario A Coruña ، لاكورونيا ، إسبانيا ؛15 قسم أمراض الدم ، مستشفى جامعة ساوثهامبتون ، ساوثهامبتون ، المملكة المتحدة ؛16 قسم الطب ، جامعة واشنطن في سانت لويس ، سانت لويس ؛17 معهد تقدم السياسة المحدودة ، واشنطن ، الولايات المتحدة ؛18 جامعة ماكماستر ، هاميلتون ، كندا ؛19 مركز الرعاية الشاملة لعلاج الهيموفيليا ، مستشفى فيفانتس كلينيكوميم فريدريشاين ، برلين ، ألمانيا ؛20 شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نوفاتو ، الولايات المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

مجموع Haemo-QOL-A وعشرات المجال

aP <0.0001 ، bP <0.01 ، cP <0.05 و dP <0.001. يشير بولدفيس إلى أن CFB كان لها دليل استكشافي P-قيمة <0.05. Haemo-QOL-A ، استبيان جودة الحياة الخاص بالهيموفيليا للبالغين.

نتائج تحليل Haemo-QOL-A للمرحلة 3 من تجربة GENEr8-1 من العلاج الجيني لفالوكوجين roxaparvovec للهيموفيليا A. النطاق وإجمالي الدرجات لخط الأساس ، الأسبوع 26 ، والأسبوع 52. يشير التظليل الوردي إلى تغيير متوسط ​​من خط الأساس (CFB) وهذا هو ≥ الفرق المهم سريريًا (CID) لدرجات المجال (6.0) وإجمالي الدرجة (5.5).

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية