متابعة لأكثر من 5 سنوات في مجموعة من مرضى الهيموفيليا B تم علاجهم بالعلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالفيداناكوجين Elaparvovec Adeno
النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH

متابعة لأكثر من 5 سنوات في مجموعة من مرضى الهيموفيليا B تم علاجهم بالعلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالفيداناكوجين Elaparvovec Adeno

بن ج. ساميلسون جونز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه1، سبنسر ك.سوليفان ، دكتوراه في الطب2، John EJ Rasko، BSc (Med)، MBBS (Hons)، PhD، MAICD، FFSc (RCPA)، FRCPA، FRACP، FAHMS3*، Adam Giermasz، MD، PhD4، ليندسي جورج ، دكتوراه في الطب1,5، جوناثان إم دوكور ، دكتوراه في الطب ، MPH6، جيروم م تيتل ، دكتوراه في الطب ، FRCPC7، كاثرين إي ماكغوين ، دكتوراه في الطب8أماندا أوبراين9*، إيان وينبرن ، بكالوريوس الطب والجراحة ، دكتوراه ، زمالة الكلية الملكية للجراحين10 *، Lynne M Smith، MBA9*أميت شبرا ، بكالوريوس الطب والجراحة ، ميلا في الساعة11، وجيريمي روبون ، دكتوراه في الطب9

1مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا
2مركز ميسيسيبي للطب المتقدم ، ماديسون ، ماجستير
3العلاجات الخلوية والجزيئية ، مستشفى رويال برنس ألفريد ، إس إل إتش دي ، أستراليا
4جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، كاليفورنيا
5مدرسة بيرلمان للطب بجامعة بنسلفانيا ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا
6مركز علاج الهيموفيليا ، جامعة كاليفورنيا ، ديفيس ، ساكرامنتو ، كاليفورنيا
7جامعة تورنتو ، مستشفى سانت مايكل ، تورنتو ، كندا
8جامعة كولومبيا، نيويورك، NY
9شركة فايزر ، كوليجفيل ، بنسلفانيا
10شركة فايزر المحدودة ، تادوورث ، ساري ، المملكة المتحدة
11شركة فايزر ، نيويورك ، نيويورك

نقاط البيانات الرئيسية

FIX النشاط بمرور الوقت بعد تسريب Fidanacogene Elaparvovec

نشاط FIX (اعتبارًا من الموعد النهائي في ديسمبر 2020) لـ 15 مشاركًا في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية لـ fidanacogene elaparvovec الذين تلقوا جرعة من 5e11 vg / kg. تم تحديد نشاط FIX باستخدام اختبار التخثر أحادي المرحلة القائم على أكتين FSL في المختبر المركزي. ظلت مستويات نشاط العامل التاسع FIX في نطاق شدة الهيموفيليا الخفيفة: 22.8٪ ، السنة 1 (العدد = 15) ؛ 25.4٪ ، السنة 2 (العدد = 14) ؛ 22.9٪ السنة 3 (العدد = 14) ؛ 24.9٪ ، السنة 4 (العدد = 9) ؛ و 19.8٪ ، السنة 5 (العدد = 7).

ABR بمرور الوقت بعد تسريب Fidanacogene Elaparvovec

ABR لـ 14 من 15 مشاركًا في المرحلة 1/2 الذين شاركوا في دراسة المتابعة طويلة المدى. وصل 9 و 5 مشاركين فقط إلى نقطتي المتابعة لمدة 5 سنوات و 6 سنوات ، على التوالي. منذ التسريب قبل النواقل ، تراوح متوسط ​​ABR من 0.1 إلى 0.9 سنويًا على مدار فترة المتابعة ، ولم يستأنف أي مشارك العلاج الوقائي للعكس.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية