دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII
ويبرز من الاجتماع السنوي 23 ASGCT

دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII

ستيفن بايب1، تشارلز RM Hay2، جون ب.شيهان3، توشكو ليسيتشكوف4، إلك ديترنج5، سيلفيا ريبيرو5، كونستانتينا فانيفسكي5

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن

2قسم أمراض الدم ، مستشفى مانشستر الملكي ، مانشستر ، المملكة المتحدة

3قسم الطب ، جامعة ويسكونسن - ماديسون ، ماديسون ، ويسكونسن

4المستشفى الوطني التخصصي للعلاج الفعال لأمراض الدم ، صوفيا ، بلغاريا

5باير ، بازل ، سويسرا

نقاط البيانات الرئيسية

معايير التضمين ونظام الجرعات المتصاعد للمرحلة 1/2 من سلامة التسمية المفتوحة ودراسة اكتشاف الجرعات لناقلات AAVhu37 في الهيموفيلا الشديدة A. تم تسجيل مريضين في الأفواج 1 و 2 و 3. نتائج الفوجين الأولين كانت متاحة لهذا العرض التقديمي. (PTP ، المرضى الذين تم علاجهم سابقًا ؛ الضعف الجنسي ، أيام التعرض ؛ GC ، النسخ الجينية)

أظهرت نتائج نشاط العامل الثامن (FVIII) للمريضين في المجموعة الأولى تعبيرًا مستدامًا عن العامل الثامن (FVIII) في كلا المريضين لمدة> 2 شهرًا. في هذه الجرعة الدنيا ، حقق مريض واحد (اللوحة اليمنى) مستويات FVIII ذات مغزى سريريًا مما أدى إلى تقليل عدد حالات النزيف على مدى 1 شهرًا من 12 إلى 1.

أظهرت نتائج نشاط العامل الثامن (FVIII) للمريضين في المجموعة الثانية تعبيرًا مستدامًا عن العامل الثامن (VIII) لمدة تزيد عن ستة أشهر. في هذه الجرعة التالية الأعلى ، حقق كلا المريضين مستويات FVIII ذات مغزى سريريًا ؛ مريض واحد (اللوحة اليمنى) بلا نزيف وخالي من العلاج لمدة 2 أشهر.

محتويات ذات صلة