النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH
تعبير العامل التاسع ضمن النطاق الطبيعي يمنع النزيف التلقائي الذي يتطلب العلاج بعد العلاج الجيني FLT180a في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة متابعة طويلة الأمد لبرنامج B-Amaze
براتيما شوداري1,2، سوزان شابيرو ، ماجستير ، BM BCh ، FRCP ، FRCPath3,4، مايك ماكريس ، دكتوراه في الطب5، جيليان إيفانز6، سارة بويس7، كيت تالكس8، جيري دولان ، MBChB ، FRCP ، FRCPath9، أولريك ريس10 *مارك فيليبس1,2، آن ريدل1ماريا ريتا بيرالتا1ميشيل كواي2، تيد تودينهام1*أليسون لونج11جولي كروب11، وأميت ناثواني ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه1,2
1مركز كاثرين دورماندي للهيموفيليا والتخثر ، مستشفى رويال فري ، لندن ، المملكة المتحدة
2كلية لندن الجامعية ، لندن ، المملكة المتحدة
3مستشفيات جامعة أكسفورد ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
4جامعة أكسفورد ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
5جامعة شيفيلد ، شيفيلد ، المملكة المتحدة
6مستشفى كينت وكانتربري ، كانتربري ، المملكة المتحدة
7مستشفى جامعة ساوثهامبتون ، ساوثهامبتون ، المملكة المتحدة
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust ، نيوكاسل أبون تاين ، بريطانيا العظمى
9مركز تخثر الدم والتخثر ، مؤسسة Guy's and St Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، المملكة المتحدة
10مستشفى سانت جود لبحوث الأطفال ، ممفيس ، تينيسي
11Freeline، Stevenage، المملكة المتحدة