تعبير العامل التاسع ضمن النطاق الطبيعي يمنع النزيف التلقائي الذي يتطلب العلاج بعد العلاج الجيني FLT180a في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة متابعة طويلة الأمد لبرنامج B-Amaze
النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH

تعبير العامل التاسع ضمن النطاق الطبيعي يمنع النزيف التلقائي الذي يتطلب العلاج بعد العلاج الجيني FLT180a في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة متابعة طويلة الأمد لبرنامج B-Amaze

براتيما شوداري1,2، سوزان شابيرو ، ماجستير ، BM BCh ، FRCP ، FRCPath3,4، مايك ماكريس ، دكتوراه في الطب5، جيليان إيفانز6، سارة بويس7، كيت تالكس8، جيري دولان ، MBChB ، FRCP ، FRCPath9، أولريك ريس10 *مارك فيليبس1,2، آن ريدل1ماريا ريتا بيرالتا1ميشيل كواي2، تيد تودينهام1*أليسون لونج11جولي كروب11، وأميت ناثواني ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه1,2

1مركز كاثرين دورماندي للهيموفيليا والتخثر ، مستشفى رويال فري ، لندن ، المملكة المتحدة
2كلية لندن الجامعية ، لندن ، المملكة المتحدة
3مستشفيات جامعة أكسفورد ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
4جامعة أكسفورد ، أكسفورد ، المملكة المتحدة
5جامعة شيفيلد ، شيفيلد ، المملكة المتحدة
6مستشفى كينت وكانتربري ، كانتربري ، المملكة المتحدة
7مستشفى جامعة ساوثهامبتون ، ساوثهامبتون ، المملكة المتحدة
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust ، نيوكاسل أبون تاين ، بريطانيا العظمى
9مركز تخثر الدم والتخثر ، مؤسسة Guy's and St Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، المملكة المتحدة
10مستشفى سانت جود لبحوث الأطفال ، ممفيس ، تينيسي
11Freeline، Stevenage، المملكة المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

تصميم الجرعات المتكيف لـ B-AMAZE

تضمن تصميم الدراسة لدراسة B-AMAZE تنسيقًا تكيفيًا لتسهيل تحديد الجرعة المثلى لناقل FLT180a AAV الذي من شأنه أن ينتج مستويات ثابتة من العامل التاسع FIX من 50 إلى 150٪ من النطاق الطبيعي في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا ب المعتدلة إلى الشديدة. فترة دراسة 26 اسبوع. تضمن تصميم الدراسة أيضًا التثبيط المناعي الوقائي باستخدام بريدنيزولون لتقليل التهاب الترانس الأمين. تمت إضافة Tacrolimus إلى النظام الوقائي للجرعة 4 الفوج.

استجابة FIX المعتمدة على الجرعة للعلاج

أظهرت استجابة العامل FIX في 10 مشاركين و 4 مجموعات جرعة لـ B-AMAZE اعتمادًا على الجرعة. كان متوسط ​​مدة (النطاق) للمتابعة 27.2 (19.1-42.4) شهرًا. تسعة من كل عشرة مشاركين لم يتلقوا العلاج الوقائي FIX بعد العلاج بـ FLT180a. فقد مريض واحد تعبير الـ FIX بعد التهاب الترانس الأمين. من بين المشاركين التسعة الذين لديهم تعبير مستمر ، تعرض واحد منهم لنزيف رضحي يتطلب تسريب FIX ولم يكن هناك نزيف تلقائي يتطلب حقن FIX.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية