ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

تطور العلاج الجيني ناقل AAV مستمر في الهيموفيليا. هل ستعالج الميزات الفريدة لـ BAY 2599023 الاحتياجات البارزة؟

أنابيب SW1، سي هاي2، ج. شيهان3، ت. ليسيتشكوف4، م. كوبينز5، H. Eichler6، S. Weigmann7، F. Ferrante8

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة

2جامعة مانشستر قسم أمراض الدم ، مانشستر ، المملكة المتحدة

3جامعة ويسكونسن ماديسون ، ماديسون ، الولايات المتحدة

4المستشفى الوطني التخصصي للعلاج الفعال لأمراض الدم ، صوفيا ، بلغاريا

5المراكز الطبية بجامعة أمستردام ، جامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا

6معهد ترسيخ الدم السريري وطب نقل الدم ، جامعة سارلاند ، هومبورغ ، ألمانيا

7باير ، فوبرتال ، ألمانيا

8باير ، بازل ، سويسرا

نقاط البيانات الرئيسية

المرحلة 1/2 تصميم الدراسة

معايير التضمين ، جرعات الأتراب ، ونقاط نهاية الدراسة للمرحلة المستمرة 1/2 BAY2599023 دراسة تحديد الجرعة. تم تسجيل الذكور المصابين بالهيموفيليا A الشديدة ، وليس لديهم تاريخ معروف لمثبط FVIII ، و AAVhu37 عيار الجسم المضاد المعادل ≤ 5 ، و> 150 يومًا من التعرض لمنتجات FVIII بالتتابع في ثلاث مجموعات جرعة لتلقي تسريب وريدي واحد من BAY2599023 ، مع ما لا يقل عن مريضين لكل منهما مستوى الجرعة (سيتلقى المرضى الذين سيتم تسجيلهم في الفوج 4 4 × 1013 نسخ الجينات / كجم).

عامل التعبير FVIII بعد تسريب BAY2599023

مستويات التعبير عن العامل الثامن (FVIII) بعد حقن الجينات المعدلة وراثيًا مع الجرعات الثلاث الأولى من إجمالي 3 مرضى. عند قطع البيانات ، 8 مايو 21 ، كانت مستويات العامل الثامن FVIII المحذوفة من المجال الكروموني متاحة لفترة تتراوح من 2021 أسبوعًا للمريض من 12 إلى 8 أسبوع للمريض 100. ولوحظ استجابة للجرعة من المجموعة الأولى إلى المجموعة الثالثة ، بمستويات ثابتة من العامل الثامن (FVIII) تحققت خلال فترة زمنية تصل إلى أكثر من 2 شهرًا. لم يبلغ أي من المرضى عن حدوث نزيف تلقائي أو نزيف آخر يحتاج إلى علاج ، بمجرد الوصول إلى مستويات واقية من العامل الثامن (FVIII) أكبر من 1 وحدة دولية / ديسيلتر.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Shire و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية