Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل محسّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الشديدة
يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، دكتور1، Adam Giermasz، MD، PhD2، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب3نايجل س. كي ، MBChB4، سوزان يو لاتيمور، RN5، فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب6، Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD7، مايكل ريشت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه5، Esteban Gomez، MD8، روبرت جوت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه9، وستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب10

1جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، لا جولا ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية

2جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

4جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، الولايات المتحدة الأمريكية

5جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، الولايات المتحدة الأمريكية

6المركز الطبي بجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

7مستشفى جامعة فرانكفورت ، ألمانيا

8مستشفى فونيكس للأطفال ، فينكس ، الولايات المتحدة الأمريكية

9uniQure Inc ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس ، الولايات المتحدة الأمريكية

10جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميشيغان ، الولايات المتحدة الأمريكية

نقاط البيانات الرئيسية

نشاط الإصلاح بعد تسريب ناقل AAV5-Padua hFIX

بعد ضخ 2 × 1013 gc / kg ، تم تحقيق نقطة النهاية الأولية لنشاط FIX ≥ 5٪ في 6 أسابيع بعد التسريب في جميع المشاركين الثلاثة. كان متوسط ​​نشاط FIX عند عامين 3٪ ، وكان نشاط FIX ثابتًا من عام 2 إلى عام 44.2.

ينزف بعد تسريب ناقل AAV5-Padua hFIX

على مدار عامين ، لم يكن لدى 2 من 2 مشاركين نزيف أو استخدام التركيز FIX. استخدم المشارك الثالث ما مجموعه دفعتين من العلاج البديل للعامل FIX (3 مشتبه به ونزيف واحد مؤكد) في مناسبات منفصلة (باستثناء الجراحة). يظل جميع المشاركين خاليين من العلاج الوقائي بعد عامين من التسريب.

محتويات ذات صلة