توضيح الآلية الكامنة وراء اختلاف مقايسة العامل الثامن المشتق من AAV
يسلط الضوء من المؤتمر الثلاثين لـ ISTH

توضيح الآلية الكامنة وراء اختلاف مقايسة العامل الثامن المشتق من AAV

تقديم: آنا ستيرنبرغ ، دكتوراه ، مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة

ستيرنبرغ ، ب. Samelson-Jones ، L. George1

1مستشفى فيلادلفيا للأطفال ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

فحص التخثر على مرحلتين

تشير تجربتان إلى أن التناقض في مقايسة (FVIII) مستقل عن vWF. تُظهر نتائج اختبار التخثر على مرحلتين على اليسار زيادة نشاط العامل FVIII المشتق من الجينات المحورة (AAV-FVIII) مقارنةً بالنوع البري المؤتلف FVIII (rFVIII-WT) بالإضافة إلى العامل FVIII المؤتلف مع تقارب منخفض لـ vWF (rFVIII-E2K ). يوضح الرسم البياني الموجود على اليمين التشابه في نسبة المقايسة ذات المرحلة الأولى (OSA) / المقايسة الكروموجينية (CSA) بعد ضخ AAV1682-hFVIII في الفئران التي تعاني من نقص في كل من FVIII و vWF عندما يتم إجراء OSA في وجود أو عدم وجود vWF .

مقارنة بين نشاط AAV-FVIIIa

مقارنة نشاط AAV-FVIIIa مع متغيرات WT-FVIIIa المؤتلف ومتغيرات FVIII المؤتلفة مع استقرار A2 المحسن (rFVIIIa-E1984V و rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa و rFVIIIa-WT لهما نشاط مماثل مقارنة بالنشاط المتزايد في المتغيرات المؤتلفة مع زيادة تقارب A2. تشير هذه النتائج إلى أن الاختلافات في تفكك الوحدة الفرعية FVIII A2 من غير المرجح أن تفسر اختلافات اختبار عامل OSA / CSA.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية