مارغريت سي أوزيلو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

فعالية وسلامة Valoctocogene Roxaparvovec - نقل الجينات الفيروسية المرتبطة بالهيموفيليا A: النتائج من المرحلة 3 GENEr8-1 المحاكمة

MC أوزيلو1، ج. ماهلانغو2، كيلوجول. باسي3، أ. جيرماس4، AD Leavitt5، م. لفان6، إي سيمينجتون7، DV Quon8، J.-D. وانغ9، ك. بيرلينك11، S. الأنابيب11، ب. مادان12، مفتاح NS13، جي إف بيرس14، ب. O'Mahony15,16، R. Kaczmarek17,18، أ. لاوال19، إم هوانغ19، WY Wong19، ب. كيم19، مجموعة المحاكمة GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP ، قسم الطب الباطني ، كلية العلوم الطبية ، جامعة كامبيناس ، كامبيناس ، البرازيل

2مركز الرعاية الشاملة للهيموفيليا ، مستشفى شارلوت ماكسيك جوهانسبرج الأكاديمي ، جامعة ويتواترسراند و NHLS ، جوهانسبرج ، جنوب إفريقيا

3بارتس وكلية لندن للطب وطب الأسنان ، لندن ، المملكة المتحدة

4مركز علاج الهيموفيليا ، جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، الولايات المتحدة

5جامعة كاليفورنيا ، سان فرانسيسكو ، الولايات المتحدة

6مركز أمراض الدم ، إمبريال كوليدج لندن ، لندن ، المملكة المتحدة

7مستشفيات جامعة كامبريدج NHS Foundation Trust ، كامبريدج ، المملكة المتحدة

8مركز علاج الهيموفيليا العظمي ، لوس أنجلوس ، الولايات المتحدة

9مركز الأمراض النادرة والهيموفيليا ، مستشفى تايتشونغ للمحاربين القدامى العام ، تايتشونغ ، تايوان ، مقاطعة الصين

10قسم طب الأوعية الدموية ومركز تخثر الدم والهيموفيليا ، مستشفيات جامعة لوفين ، لوفين ، بلجيكا

11أقسام طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة

12مؤسسة Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، المملكة المتحدة

13مركز أبحاث الدم بجامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، الولايات المتحدة

14مستشار مستقل ، لا جولا ، الولايات المتحدة

15جمعية الهيموفيليا الأيرلندية ، دبلن ، أيرلندا

16كلية ترينيتي ، دبلن ، أيرلندا

17قسم طب الأطفال ، كلية الطب بجامعة إنديانا ، مركز IUPUI-Wells لأبحاث طب الأطفال ، إنديانابوليس ، الولايات المتحدة

18مختبر علم الأحياء الجليدية ، معهد هيرزفيلد للمناعة والعلاج التجريبي ، فروتسواف ، بولندا

19شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نوفاتو ، الولايات المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

نشاط FVIII أكثر من 52 أسبوعًا في مجتمع mITT

نشاط FVIII باستخدام مقايسة الكروموجينيك للمرضى (N = 132) في المرحلة 3 GENEr8-1 التجربة التي عولجت بتسريب واحد من valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg / كجم). في الأسابيع 49-52 ، كان متوسط ​​(95٪ CI) التغيير من خط الأساس في نشاط FVIII هو 41.9 (34.1-49.7) وحدة دولية / ديسيلتر (P <0.001) ، وكان متوسط ​​التغيير (Q1 ، Q3) من خط الأساس 22.9 (10.9 ، 61.3) ) وحدة دولية / ديسيلتر.

ضخ ABR و FVIII / السنة
معدل النزف السنوي (ABR ، اللوحة اليسرى) وعدد دفعات FVIII / السنة (اللوحة اليمنى) لمجموعة التدوير (العدد = 112) في تجربة GENEr8-1. بالنسبة إلى ABR ، كان متوسط ​​التغير (95٪ CI) انخفاضًا قدره 4.1 (-5.3 إلى -2.8) أحداث النزف المعالجة / سنويًا ، أي انخفاض بنسبة 83.8٪ من خط الأساس. كان متوسط ​​التغيير في الحقن / سنة 134 (-144 إلى -124) ، بانخفاض قدره 98.6٪ عن خط الأساس. تم تعريف ما بعد التسريب على أنه يبدأ بعد الأسبوع 4.
سلامة
معدل النزف السنوي (ABR ، اللوحة اليسرى) وعدد دفعات FVIII / السنة (اللوحة اليمنى) لمجموعة التدوير (العدد = 112) في تجربة GENEr8-1. بالنسبة إلى ABR ، كان متوسط ​​التغير (95٪ CI) انخفاضًا قدره 4.1 (-5.3 إلى -2.8) أحداث النزف المعالجة / سنويًا ، أي انخفاض بنسبة 83.8٪ من خط الأساس. كان متوسط ​​التغيير في الحقن / سنة 134 (-144 إلى -124) ، بانخفاض قدره 98.6٪ عن خط الأساس. تم تعريف ما بعد التسريب على أنه يبدأ بعد الأسبوع 4.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية