فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني Hope-B
يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي

فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني Hope-B

ستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب1، مايكل ريشت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2نايجل إس كي ، MBChB3، فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب4، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب5، سوزان يو لاتيمور، RN6، Paul van der Valk، MD6، كاثلين بيرلينك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه7، ميشيل كوبينز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه8، Niamh O'Connell، MB PhD9، K. John Pasi، MBChB، PhD10، Peter Kampmann، MD11، كارينا ميجر ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه.12، أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، دكتور13، جاي يونغ ، دكتوراه في الطب14، سيدريك هيرمانز ، دكتوراه في الطب15، Jan Astermark، MD، PhD16، روبرت كلامروث ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه17، ريتشارد ليمونز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه18، ناثان فيسويشوار ، دكتوراه في الطب19، شيلي كري ، دكتوراه في الطب20رشيد كاظمي MBBS21إميلي سيمينجتون MBChB22، ميغيل أ إسكوبار ، دكتوراه في الطب23، Esteban Gomez، MD24، Rebecca Kruse-Jarres، MD، MPH25، آدم كوتوفسكي ، دكتوراه في الطب26، دوريس كون ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه27، مايكل وانج ، دكتوراه في الطب28، أليسون بي ويلر ، دكتوراه في الطب29، ايلين ك سوير، دكتوراه30ستيفاني فيرويج30فاليري كوليتا ، ماجستير30، نغمانة باجوا ، دكتوراه في الطب، روبرت جوت ، دكتوراه في الطب ، بد30، Wolfgang Miesbach، MD، PhD31

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميشيغان ، الولايات المتحدة الأمريكية

2جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون ، الولايات المتحدة الأمريكية

3جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا ، الولايات المتحدة الأمريكية

4إيراسموس إم سي ، المركز الطبي الجامعي ، روتردام ، هولندا

5مركز اضطرابات النزيف والتخثر ، مستشفى جامعة Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

6Universitair Medisch Centrum Utrecht ، هولندا

7قسم طب الأوعية الدموية ومركز تخثر الدم والهيموفيليا ، مستشفيات جامعة لوفين ، لوفين ، بلجيكا

8قسم طب الأوعية الدموية ، أمستردام علوم القلب والأوعية الدموية ، المراكز الطبية بجامعة أمستردام ، جامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا

9المركز الوطني للتخثر ، مستشفى سانت جيمس ، دبلن ، أيرلندا

10مركز الهيموفيليا الملكي بلندن ، بارتس وكلية لندن للطب وطب الأسنان ، لندن ، المملكة المتحدة

11Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك

12المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا

13جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، لا جولا ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية

14مستشفى الأطفال لوس أنجلوس ، جامعة جنوب كاليفورنيا ، كلية طب كيك ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc ، الجامعة الكاثوليكية في لوفان ، بروكسل ، بلجيكا

16مستشفى جامعة Skåne ، مالمو

17مستشفى فيفانتس في فريدريشاين ، برلين ، ألمانيا

18جامعة يوتا ، سالت ليك سيتي ، يوتا ، الولايات المتحدة الأمريكية

19جامعة جنوب فلوريدا ، تامبا ، فلوريدا ، الولايات المتحدة الأمريكية

20جامعة أركنساس للعلوم الطبية ، أركنساس ، الولايات المتحدة الأمريكية

21مستشفى جامعة ساوثهامبتون NHS Foundation Trust ؛ ساوثهامبتون ، المملكة المتحدة

22جامعة كامبريدج - مستشفى أدينبروك ، كامبريدج ، المملكة المتحدة

23مركز العلوم الصحية بجامعة تكساس في هيوستن ، هيوستن ، تكساس ، الولايات المتحدة الأمريكية

24مستشفى فينيكس للأطفال ، فينيكس الولايات المتحدة الأمريكية

25Bloodworks Northwest ، سياتل ، واشنطن

26WNY BloodCare ، نيويورك ، الولايات المتحدة الأمريكية

27مستشفى لوس أنجلوس لجراحة العظام ، مركز علاج الهيموفيليا لتقويم العظام ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية

28مركز الهيموفيليا والتخثر بجامعة كولورادو ، حرم أنشوتز الطبي ، أورورا ، كولورادو

29المركز الطبي بجامعة فاندربيلت ، ناشفيل ، تينيسي ، الولايات المتحدة الأمريكية

30uniQure BV ، أمستردام ، هولندا / uniQure Inc. ليكسينغتون ، ماساتشوستس ، الولايات المتحدة الأمريكية

31مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

نقاط البيانات الرئيسية

التعبير FIX

يوضح هذا الشكل 1 من 3 نقاط نهاية أولية مشتركة للدراسة ، متوسط ​​ووسيط نشاط FIX لجميع المشاركين في 26 أسبوعًا بعد الجرعات بـ 2 × 1013 جم / كجم (ن = 54). كان تعبير FIX قويًا بنسبة 3 أسابيع بعد الجرعات ومستقرًا بحلول الأسبوع 26 ، بمتوسط ​​37.2٪.

صورة

نظرًا لأن هذه الدراسة لم تستبعد المشاركين مع الأجسام المضادة المعادلة (NAbs) لـ AAV ، فقد كان من الممكن تقييم نتائج الارتباط بين NAbs ونشاط FIX. المحور الرأسي هو نشاط العامل FIX في الأسبوع 26 المرصود لأولئك الذين تلقوا جرعة كاملة من الناقل. تم رسم المرضى الذين يعانون من NAbs غير القابلة للاكتشاف عند 7 على المحور الأفقي (الذي كان عتبة الفحص). يُظهر المحور الأفقي التتر للمشاركين الآخرين على مدى يصل إلى 678. كان هناك مشارك واحد غير مجيب لديه عيار> 3200 ، والذي لا يظهر في هذا المقياس الرسومي. لم يكن هناك ارتباط ملحوظ بين NAbs الموجودة مسبقًا مع نشاط FIX حتى عيار 678.

محتويات ذات صلة