يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي

اختيار الجرعة وتصميم الدراسة لـ B-LIEVE ، المرحلة 1/2 من تأكيد الجرعة ، تجربة سريرية للعلاج الجيني FLT180A للمرضى المصابين بالهيموفيليا B

اختيار الجرعة وتصميم الدراسة لـ B-LIEVE ، المرحلة 1/2 من تأكيد الجرعة ، تجربة سريرية للعلاج الجيني FLT180A للمرضى المصابين بالهيموفيليا B

براتيما شوداري ، MRCP ، FRCPath

التحليل النهائي من المرحلة المحورية 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية الحالة الثابتة المستقرة والسلامة لـ Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو الشديدة بشكل معتدل

التحليل النهائي من المرحلة المحورية 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B

Wolfgang Miesbach، MD

فعالية وسلامة نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة أ: النتائج من تحليل GENEr8-1 لمدة عامين

فعالية وسلامة نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة أ: النتائج من تحليل GENEr8-1 لمدة عامين

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

تأثير نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec في حالة الهيموفيليا الشديدة A على جودة الحياة المتعلقة بالصحة

تأثير نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec في حالة الهيموفيليا الشديدة A على جودة الحياة المتعلقة بالصحة

جوني Mahlangu ، البكالوريوس ، MBBCh ، MMed ، FCPath

مقتطفات من ورشة العمل السادسة عشرة لمؤسسة NHF حول التقنيات الجديدة ونقل الجينات للهيموفيليا

ملخص تكامل AAV والآثار المترتبة عليه

ملخص تكامل AAV وآثاره

فريدريك دي بوشمان ، دكتوراه

كسر تحمل الجينات المعدلة عن طريق كبت المناعة

كسر التسامح الجيني عن طريق كبت المناعة

فالدير ر. أرودا ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه

استهداف البطانة الجيبية

استهداف البطانة الجيبية

أنطونيا فولينزي ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه

النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH

تحليل لاحق لمحاكمة المرحلة 8 من GENEr1-3

العلاقة بين تعبير (FVIII) الداخلي المنشأ والمتحور للجينات وأحداث النزف التي تعقب نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة A: تحليل لاحق لمرحلة GENEr8-1 المرحلة 3 التجريبية

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

بيانات النزيف عبر مستويات التعبير الأساسي FIX في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا B: تحليل باستخدام دراسة عامل التعبير

بيانات النزيف عبر مستويات التعبير الأساسي FIX في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا B: تحليل باستخدام دراسة عامل التعبير

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

متابعة لأكثر من 5 سنوات في مجموعة من مرضى الهيموفيليا B تم علاجهم بالعلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالفيداناكوجين Elaparvovec Adeno

متابعة لأكثر من 5 سنوات في مجموعة من مرضى الهيموفيليا B تم علاجهم بالعلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالفيداناكوجين Elaparvovec Adeno

بن ج. ساميلسون جونز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه

تعبير العامل التاسع ضمن النطاق الطبيعي يمنع النزيف التلقائي الذي يتطلب العلاج بعد العلاج الجيني FLT180a في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة متابعة طويلة الأمد لبرنامج B-Amaze

تعبير العامل التاسع ضمن النطاق الطبيعي يمنع النزيف التلقائي الذي يتطلب العلاج بعد العلاج الجيني FLT180a في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة متابعة طويلة الأمد لبرنامج B-Amaze

براتيما شوداري ، MRCP ، FRCPath

يسلط الضوء من المؤتمر السنوي الثامن والعشرون ESGCT

مراقبة مواقع تكامل النواقل في مناهج العلاج الجيني في الجسم الحي عن طريق تسلسل الموقع الخزعة والتكامل

مراقبة مواقع تكامل النواقل في مناهج العلاج الجيني في الجسم الحي عن طريق تسلسل الموقع الخزعة والتكامل

دانييلا سيسانا ، دكتوراه

التغلب على المناعة الموجودة مسبقًا المضادة لـ AAV لتحقيق نقل جيني آمن وفعال في البيئات السريرية.

التغلب على المناعة الموجودة مسبقًا المضادة لـ AAV لتحقيق نقل الجينات بشكل آمن وفعال في الإعدادات السريرية.

جوزيبي رونزيتي ، دكتوراه

العلاج الجيني الفيروسي للكبد للهيموفيليا وما بعدها

العلاج الجيني الفيروسي للكبد للهيموفيليا وما بعدها

أليسيو كانتور ، دكتوراه

التحديث الحالي للتجارب السريرية حول العلاج الجيني للهيموفيليا

التحديث الحالي للتجارب السريرية حول العلاج الجيني للهيموفيليا

Wolfgang Miesbach، MD

يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

معلومات CME

ائتمان المطالبة

فعالية وسلامة Valoctocogene Roxaparvovec - نقل الجينات الفيروسية المرتبطة بالهيموفيليا A: النتائج من المرحلة 3 GENEr8-1 المحاكمة

فعالية وسلامة Valoctocogene Roxaparvovec - نقل الجينات الفيروسية المرتبطة بالهيموفيليا A: النتائج من المرحلة 3 GENEr8-1 المحاكمة

مارغريت سي أوزيلو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه

تقرير حالة سلامة الكبد من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب

تقرير حالة سلامة الكبد من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

فعالية وسلامة 52 أسبوعًا من Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة: بيانات من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B

فعالية وسلامة 52 أسبوعًا من Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة: بيانات من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

التحقيق في النتائج المبكرة بعد العلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالغدة في نموذج الهيموفيليا الناب

التحقيق في النتائج المبكرة بعد العلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالغدة في نموذج الهيموفيليا الناب

ديفيد ليليكراب ، دكتوراه في الطب ، فركبك

النتائج السريرية عند البالغين المصابين بالهيموفيليا B مع وبدون وجود أجسام مضادة محايدة موجودة مسبقًا لـ AAV5: بيانات 6 أشهر من المرحلة 3 تجربة العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

النتائج السريرية عند البالغين المصابين بالهيموفيليا B مع وبدون وجود أجسام مضادة محايدة موجودة مسبقًا لـ AAV5: بيانات 6 أشهر من المرحلة 3 تجربة العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD

تطور العلاج الجيني ناقل AAV مستمر في الهيموفيليا. هل ستعالج الميزات الفريدة لـ BAY 2599023 الاحتياجات البارزة؟

تطور العلاج الجيني ناقل AAV مستمر في الهيموفيليا. هل ستعالج الميزات الفريدة لـ BAY 2599023 الاحتياجات البارزة؟

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

يسلط الضوء على المؤتمر الافتراضي EAHAD 2021

معلومات CME

ائتمان المطالبة

فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني Hope-B

فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني Hope-B

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

توصيف استمرار ناقل الفيروس المرتبط بالغد بعد متابعة طويلة المدى في الهيموفيليا نموذج الكلب

توصيف استمرار ناقل الفيروس المرتبط بالغد بعد متابعة طويلة المدى في الهيموفيليا نموذج الكلب

بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، دكتور

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه

متابعة العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروسات الغدية (AAV) (FLT180a) لتحقيق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الشديد (دراسة B-AMAZE)

متابعة العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروسات الغدية (AAV) (FLT180a) لتحقيق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الشديد (دراسة B-AMAZE)

براتيما شوداري ، MRCP ، FRCPath

إحاطات مؤتمر ASH

كسب CME الائتمان

دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)

دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا

الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا

بربارة أ. كونكل ، دكتوراه في الطب

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD

البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الحادة بصرف النظر عن تحييد مضاد الكبسيد الموجود مسبقًا

البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الحادة بصرف النظر عن تحييد مضاد الكبسيد الموجود مسبقًا

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة

متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة

بربارة أ. كونكل ، دكتوراه في الطب

إحاطات مؤتمر ISTH

المرحلة الأولى / الثانية من SPK-8011: تعبير FVIII مستقر ودائم لأكثر من عامين مع تحسينات كبيرة في ABR في مجموعات الجرعات الأولية بعد نقل الجينات FVIII بوساطة AAV للهيموفيليا A

المرحلة الأولى / الثانية من SPK-8011: تعبير FVIII مستقر ودائم لأكثر من عامين مع تحسينات كبيرة في ABR في مجموعات الجرعات الأولية بعد نقل الجينات FVIII بوساطة AAV للهيموفيليا A

ليندسي جورج ، دكتوراه في الطب

أول دراسة متابعة لمدة أربع سنوات في الإنسان للفعالية العلاجية المعمرة والسلامة: علاج الجين AAV مع Valoctocogene Roxaparvovec لعلاج الناعور الشديد

نتائج نواقل الجينوم طويلة المدى ومناعة نقل الجين AAV FVIII في الهيموفيليا نموذج الكلب

بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه

العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروس الغدي (AAV) (FLT180a) يحقق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الحاد (دراسة B-AMAZE)

العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروس الغدي (AAV) (FLT180a) يحقق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الحاد (دراسة B-AMAZE)

براتيما شوداري MRCP ، FRCPath

تواتر وموقع وطبيعة عمليات إدخال ناقلات AAV بعد المتابعة طويلة الأمد للتسليم التحويلي لعامل (FVIII) في الهيموفيليا نموذج الكلب

تواتر وموقع وطبيعة عمليات إدخال ناقلات AAV بعد المتابعة طويلة الأمد للتسليم التحويلي لعامل (FVIII) في الهيموفيليا نموذج الكلب

بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه

إحاطات مؤتمر WFH

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

أول دراسة متابعة لمدة أربع سنوات في الإنسان للفعالية العلاجية المعمرة والسلامة: علاج الجين AAV مع Valoctocogene Roxaparvovec لعلاج الناعور الشديد

أول دراسة متابعة لمدة أربع سنوات في الإنسان للفعالية العلاجية المعمرة والسلامة: علاج الجين AAV مع Valoctocogene Roxaparvovec لعلاج الناعور الشديد

John Pasi، MB ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPCH

إحاطات مؤتمر ASGCT

كسب CME الائتمان

دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII

دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني

الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني

جلين إف بيرس ، دكتوراه ، دكتوراه

تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B

تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B

ألوك سريفاستافا ، FRACP ، FRCPA ، FRCP

تحليل تكامل AAV بعد متابعة طويلة الأمد في الهيموفيليا A يكشف الكلاب عن العواقب الوراثية لتصحيح الجينات بوساطة AAV

تحليل تكامل AAV بعد متابعة طويلة الأمد في الهيموفيليا A يكشف الكلاب عن العواقب الوراثية لتصحيح الجينات بوساطة AAV

جلين إف بيرس ، دكتوراه ، دكتوراه

تغطية المؤتمر من أورلاندو

تغطية المؤتمر من أورلاندو ، والتي تتضمن مقابلات مع خبراء حول أحدث التطورات في علاج الجينات.

كسب CME الائتمان

تغطية المؤتمر - مباشر من أورلاندو 2019

آخر المستجدات على التجارب السريرية للعلاج الجيني في الهيموفيليا ب

السلامة وفعالية البيانات على المدى الطويل من تجارب العلاج الجيني في الهيموفيليا توفر التفاؤل

التعبير على المدى الطويل من AAV بوساطة FVIII نقل الجينات وأحداث تكامل المتجهات في الهيموفيليا

مقاربات جديدة للعلاج الجيني للهيموفيليا في تطور ما قبل السريرية

وجود أجسام مضادة مسبقة إلى AAV وعواقب لعلاج الجين الهيموفيليا

مستقبل الجين الهيموفيليا العلاج

التحضير للموافقة على العلاج الجيني للهيموفيليا

أضواء على ورشة عمل NHF الخامسة عشر حول تقنيات الرواية ونقل الجينات للهيموفيليا

قدم بواسطة: ديفيد ليليكراب ، دكتوراه في الطب وجلين بيرس ، دكتوراه في الطب
13-14 سبتمبر 2019 • واشنطن العاصمة

تغطية المؤتمر من ISTH 2019 في ملبورن

تغطية المؤتمر من ISTH 2019 في ملبورن ، ويضم مقابلات خبراء حول أحدث التطورات في العلاج الجيني.

كسب CME الائتمان

تغطية المؤتمر - ISTH 2019 في ملبورن

دراسة ALTA: SB-525 العلاج الجيني في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا A

انتشار الأجسام المضادة AAV قبل الوجود والآثار المترتبة على العلاج الجيني في الهيموفيليا

نتائج تجارب العلاج الجيني AMT-060 و AMT-061 في مرضى الهيموفيليا ب

النتائج الأولية للمرحلة 1/2 ألتا الدراسة: SB-525 العلاج الجيني في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا A

سنة واحدة متابعة المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا ب بعد نقل الجينات SPK-9001

نقل الجينات AMT-061 في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب: النتائج المبكرة من تجربة المرحلة 2 ب

الوضع الحالي للعلاج الجيني للهيموفيليا

FLT180a: متجه AAV من الجيل التالي للهيموفيليا ب

تعبير ثابت عن الإصلاح: نتائج محدثة لتجربة العلاج الجيني AMT-060 في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا ب.

العامل Lentiviral القائم على المتجهات VIII و Factor IX العلاج الجيني في الرئيسيات غير البشرية

العلاج الجيني Valoctocogene Roxaparvovec AAV لمرضى الهيموفيليا A: نتائج جديدة

النظر إلى الأمام في العلاج الجيني للهيموفيليا

شخص في الشارع - ISTH 2019 في ملبورن

شاهد كمشاركين في مؤتمر ISTH 2019 في ملبورن ، أستراليا ، ناقش ردود أفعالهم على جلسة العلاج الجيني في الهيموفيليا.

مسرح المنتج- ISTH 2019 ملبورن

شاهد كما يعلن Flora Peyvandi ، MD ، PhD و K. John Pasi ، MB ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH عن إطلاق العلاج الجيني في الهيموفيليا: مبادرة ISTH التعليمية

ملصق المسح الأساسي

الملصق

ملصق مقدم في مؤتمر ISTH 2019
الأحد 7 يوليو • 18:30 - 19:30
مجردة / ملصق #: PB1724
ملبورن، استراليا

في أوائل عام 2019 ، نظمت ISTH مجموعة من الخبراء ذوي الشهرة العالمية من مجتمع الهيموفيليا العالمي لتطوير مسح لتحديد الاحتياجات التعليمية غير الملباة المحددة للعلاج الجيني في الهيموفيليا. تم توزيع الاستطلاع عبر الإنترنت على جمهور دولي. أظهرت النتائج أن الكثيرين بحاجة إلى مزيد من التعليم حول أساسيات العلاج الجيني وفهم أفضل للعلاج الجيني كنهج علاج للهيموفيليا A و B.

عرض الملصق

خارطة الطريق التعليمية

خارطة طريق ISTH التعليمية - التعليم الموجه للمستقبل
إعدادك للإجابة على هذه الأسئلة الحرجة

الرجوع إلى الأعلى

نبذة عنا

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Shire و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية