اختيار الجرعة وتصميم الدراسة لـ B-LIEVE ، المرحلة 1/2 من تأكيد الجرعة ، تجربة سريرية للعلاج الجيني FLT180A للمرضى المصابين بالهيموفيليا B
يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي

اختيار الجرعة وتصميم الدراسة لـ B-LIEVE ، المرحلة 1/2 من تأكيد الجرعة ، تجربة سريرية للعلاج الجيني FLT180A للمرضى المصابين بالهيموفيليا B

جي يونغ1شودري 2,3، س بارتون4، على امتداد4

1مستشفى الأطفال لوس أنجلوس ، جامعة جنوب كاليفورنيا ، مدرسة كيك للطب ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة ؛2 مركز كاثرين دورماندي للهيموفيليا والتخثر ، مستشفى رويال فري ؛3 كلية لندن الجامعية ، المملكة المتحدة ؛4 Freeline، Stevenage، المملكة المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

استجابة جرعة B-AMAZE

دراسة B-LIEVE هي دراسة المرحلة 1/2 من FLT180a المصنعة تجاريًا والمصممة لتأكيد الجرعة المستهدفة لدراسة المرحلة 3. استندت جرعة البدء لـ B-LIEVE إلى نتائج تجربة B-AMAZE ، والتي أظهرت أن مستويات FIX في اليوم 21 بعد التسريب كانت تنبؤية بدرجة عالية لمستويات العامل FIX في اليوم 182 (الأسبوع 26). إيماكس أشار نموذج الاستجابة للجرعة إلى أن جرعة 7.7 × 1011 يجب أن ينتج vg / kg متوسط ​​مستوى FIX بنسبة 67٪ من الطبيعي في اليوم 21 المقابل لمتوسط ​​مستوى FIX بنسبة 115٪ من المستوى الطبيعي في اليوم 182.

خطة الجرعات لتصميم دراسة B-LIEVE

يتضمن تصميم الدراسة التكيفية لـ B-LIEVE جرعة ابتدائية من FLT180a تبلغ 7.7 × 1011 vg / kg في 3 مشاركين. سيتم تعديل جرعة البداية في مجموعات لاحقة من 3 مشاركين ، كل على أساس مستويات اليوم 21 FIX في المجموعة السابقة. سيتم تسجيل ما يصل إلى 9 مشاركين (3 مجموعات) مع فترة متابعة مدتها 52 أسبوعًا لتأكيد جرعة لدراسة المرحلة 3.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية