Arabic Arabic
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B
ويبرز من الاجتماع السنوي 23 ASGCT

تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B

هاريسون براون1، كريستوفر ب1، رولاند دبليو هيرزوج2تشن لينغ3، ديفيد م2، H. ترينت سبنسر1، ألوك سريفاستافا4، أرون سريفاستافا5

1طب الأطفال ، جامعة إيموري ، أتلانتا ، جورجيا

2طب الأطفال ، جامعة إنديانا كلية الطب ، إنديانابوليس ، إنديانا

3الهندسة الوراثية ، جامعة فودان ، شنغهاي ، الصين

4أمراض الدم ، كلية الطب المسيحية ، فيلور ، الهند

5طب الأطفال ، جامعة فلوريدا ، غاينيسفيل ، فلوريدا

نقاط البيانات الرئيسية

مقارنة بين هياكل كاسيتات التعبير FIX المستخدمة في التجربة السريرية الناجحة الأولى للهيموفيليا B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO ، أحمر) ، والهيكل المستخدم في الدراسات الحالية (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO ، أزرق). أدى تحسين المروج من LP1 إلى HSh-TTR إلى زيادة في التعبير بمقدار 2-3 أضعاف ، وأدى تحسين الكودون إلى متغير بادوا إلى زيادة 3-3-8 أضعاف في التعبير ، مما أدى إلى زيادة إجمالية في التعبير من 40-50 يطوى.

النتائج من المرضى الذين يعانون من دورات DFPP متتالية أو بدونها باستخدام اختبار تثبيط تثبيط الإنزيم اللوسيفيراز اللامع (BL-TIA) كانت الدورات المتتالية أكثر فاعلية من الدورات غير المتتالية في تقليل عيار ناب. توقع تحليل الانحدار أن 5 دورات ستقلل من بداية عيار AAVS3 NAb بنسبة 94 ٪ ، مما سيتيح علاج 60 ٪ من المرضى.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
معلن
معلن
الرجوع إلى الأعلى
صورة

Please enable the javascript to submit this form

معلومات عنا

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية