ويبرز من الاجتماع السنوي الخامس والعشرون ASGCT
تسليم CRISPR / Cas9 mRNA LNPs لإصلاح حذف صغير في جين FVIII في الهيموفيليا A الفئران
تقديم: تشون يو تشين ، دكتوراه ، زميل دكتوراه | المناعة والعلاجات المناعية ، سياتل للأطفال ، سياتل ، واشنطن ، الولايات المتحدة
تشون يو تشين1، تساي شياوه1كارول مياو1,2
1معهد سياتل لبحوث الأطفال ، سياتل ، واشنطن
2قسم طب الأطفال ، جامعة واشنطن ، سياتل ، واشنطن
محتويات ذات صلة
ندوات تفاعلية
النتائج على المدى الطويل: المتانة والسلامة
قدمها البروفيسور مارغريت سي أوزيلو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ...
العقبات والفرص
مُقدم من Frank WG Leebeek، MD، PhD ...
دعم المريض واستشارة المريض والمراقبة
مُقدم من Lindsey A. George، MD ...
العلاج الجيني لعامل FVIII
مُقدم من K. John Pasi، MB ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPC ...
تحديث في فعالية التجارب السريرية
مُقدم من Guy Young، MD ...
العلاج الجيني المتجه للفيروس Adeno (AAV): تطبيق على الهيموفيليا
مُقدم من Barbara A. Konkle، MD ...
العلاج الجيني لعلاج الهيموفيليا: مقدمة لنقل الجينات الفيروسية المرتبطة بـ Adeno
مُقدم من Johnny Mahlangu، BSc، MBBCh، MMed، FCPath ...
العلاج الجيني لعلاج الهيموفيليا: المخاوف الشائعة في العلاج الجيني
مُقدم من Thierry VandenDriessche، PhD ...
العلاج الجيني لعلاج الهيموفيليا: استراتيجيات وأهداف أخرى
مُقدم من Glenn F. Pierce، MD، PhD ...
تاريخ علاج الهيموفيليا: العلاج غير البديل للعلاج الجيني
مُقدم من Steven W. Pipe، MD ...
التعرف على العلاج الجيني: المصطلحات والمفاهيم
مُقدم من David Lillicrap، MD ...
بودكاست