تسليم CRISPR / Cas9 mRNA LNPs لإصلاح حذف صغير في جين FVIII في الهيموفيليا A الفئران
ويبرز من الاجتماع السنوي الخامس والعشرون ASGCT

تسليم CRISPR / Cas9 mRNA LNPs لإصلاح حذف صغير في جين FVIII في الهيموفيليا A الفئران

تقديم: تشون يو تشين ، دكتوراه ، زميل دكتوراه | المناعة والعلاجات المناعية ، سياتل للأطفال ، سياتل ، واشنطن ، الولايات المتحدة

تشون يو تشين1، تساي شياوه1كارول مياو1,2

1معهد سياتل لبحوث الأطفال ، سياتل ، واشنطن

2قسم طب الأطفال ، جامعة واشنطن ، سياتل ، واشنطن

نقاط البيانات الرئيسية

تستهدف mRNA LNPs كلاً من الخلايا الكبدية والخلايا الجيبية البطانية للكبد (LSECs)

تم حقن تركيبات مختلفة من luciferase mRNA (Luc) مغلفة في جزيئات الدهون النانوية المستندة إلى MC3 (LNPs) عن طريق الوريد في الفئران. تم الكشف عن تعبير Luciferase بشكل رئيسي في الكبد ، مع أقوى تعبير تم إظهاره بواسطة تركيبة LNP 5. أظهر تلطيخ الكبد المناعي أن LNP المسمى Dil يمكنه نقل كل من الخلايا الكبدية والخلايا البطانية بنجاح في الجسم الحي.

Cas9 و sgRNA LNPs تمكن الفئران NSG HemA من استعادة نشاط FVIII البلازما الذاتية

تم تسليم Cas9 mRNA المغلف و RNA (sgRNA) LNPs المغلف إلى فئران الهيموفيليا A (NSG HA) عن طريق الوريد. تم تأكيد التعبير المستقر عن العامل FVIII الداخلي لمدة تصل إلى 4 أسابيع عن طريق مقايسة aPTT وتم التحقق من متحولة FVIII المعدلة من خلال تسلسل الحمض النووي وأدوات تحليل CRISPR عبر الإنترنت ، على التوالي.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية