التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل
نقاط بارزة من قمة WFH الافتراضية 2020

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل

ستيفن دبليو بايب ،1 فولفجانج ميسباخ ،2 أنيت فون دريغالسكي ،3 آدم جيرماز ،4 كارينا ميجر ،5 ميشيل كوبينز ،6 بيتر كامبمان ،7 روبرت كلامروث ،8 روجر شوتجنز ،9 نايجل إس كي ،10 سوزان لاتيمور ،11 مايكل ريشت ،12 إستيبان جوميز ،13 جيانكارلو كاستامان ،14 إيلين ك.سوير ،12 روبرت جوت ،12 فرانك دبليو جي ليبيك15

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة الأمريكية

2مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

3جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، سان دييغو ، الولايات المتحدة الأمريكية

4جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، الولايات المتحدة الأمريكية

5المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا

6المركز الطبي الأكاديمي ، أمستردام ، هولندا

7Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك

8فيفانتس كلينيكوم ، برلين ، ألمانيا

9المركز الطبي الجامعي ، أوترخت ، هولندا

10جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، الولايات المتحدة الأمريكية

11جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، الولايات المتحدة الأمريكية

12uniQure biopharma BV ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس ، الولايات المتحدة الأمريكية

13مستشفى فينيكس للأطفال ، فينيكس الولايات المتحدة الأمريكية

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

15المركز الطبي بجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

نقاط البيانات الرئيسية

يلخص هذا الرسم التخطيطي للدراسات التي تختبر AMT-060 و AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). شملت كلتا الدراستين الرجال المصابين بالهيموفيليا B و FIX بمستويات ≤ 2٪. استندت الشدة السريرية على العلاج الوقائي FIX أو ≥ 4 نزيف / سنة أو اعتلال المفاصل الناعور. على الرغم من أن وجود AAV5 NAbs كان معيار استبعاد لتجارب AMT-060 ، فقد وجد أن 3 مشاركين في مجموعة الجرعات المنخفضة لديهم عيارات قابلة للكشف قبل بدء الجرعات ، مع عدم وجود تأثير على السلامة أو الفعالية. نتيجة لذلك ، لم يكن وجود AAV5 NAbs معيار استبعاد لتجارب AMT-061. تم اختبار AMT-060 على جرعتين واختبار AMT-2 في الجرعات الأعلى.

أظهر المرضى في الجرعات المنخفضة والجماعات ذات الجرعات العالية زيادات مستدامة تعتمد على الجرعة في التعبير عن FIX لمدة تصل إلى 4 سنوات ، بمتوسط ​​5٪ لمجموعة الجرعات المنخفضة و 7.5٪ لمجموعة الجرعات العالية. أظهر المرضى أيضًا انخفاضًا مستدامًا في استخدام FIX. من بين 9 مشاركين يستخدمون العلاج الوقائي FIX عند دخول الدراسة ، كان 8 منهم خاليين من العلاج الوقائي FIX في المتابعة الأخيرة.

أظهر المرضى الذين عولجوا بضخ واحد من AMT-061 زيادات مستمرة في مستويات نشاط FIX لمدة 52 أسبوعًا. كان متوسط ​​مستوى نشاط الإصلاح للمشاركين الثلاثة بعد عام واحد من المتابعة في نطاق العلاج الوظيفي 3٪. كما عانى جميع المشاركين الثلاثة من انخفاض في استخدام FIX وتوقفوا عن الاستخدام الروتيني للوقاية.

محتويات ذات صلة