التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة
مقتطفات من القمة الافتراضية للاتحاد الدولي للصحة لعام 2020

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة

ستيفن دبليو بايب ،1 ولفجانج ميسباخ ،2 أنيت فون دريجالسكي ،3 آدم جيرماسز ،4 كارينا ميجر ،5 ميشيل كوبينز ،6 بيتر كامبمان ،7 روبرت كلامروث8 روجر شوتجنز9 نايجل س.10 سوزان لاتيمور11 مايكل ريشت ،12 إستيبان جوميز ،13 جيانكارلو كاستامان ،14 إيلين ك. سوير ،12 روبرت جوت12 فرانك دبليو جي ليبيك15

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة الأمريكية

2مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

3جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، سان دييغو ، الولايات المتحدة الأمريكية

4جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، الولايات المتحدة الأمريكية

5المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا

6المركز الطبي الأكاديمي ، أمستردام ، هولندا

7Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك

8فيفانتس كلينيكوم ، برلين ، ألمانيا

9المركز الطبي الجامعي ، أوتريخت ، هولندا

10جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، الولايات المتحدة الأمريكية

11جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، الولايات المتحدة الأمريكية

12uniQure biopharma BV ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس ، الولايات المتحدة الأمريكية

13مستشفى فينيكس للأطفال ، فينيكس ، الولايات المتحدة الأمريكية

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

15المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

نقاط البيانات الرئيسية

يلخص هذا الرسم التخطيطي تصميم الدراسات التي تختبر كل من AMT-060 و AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). اشتملت الدراستان على رجال مصابين بالهيموفيليا B و FIX بمستويات 2٪. استندت الشدة السريرية إلى العلاج الوقائي FIX أو 4 نزيف / سنة أو اعتلال المفاصل الهيموفيلي. على الرغم من أن وجود AAV5 NAbs كان معيارًا للاستبعاد لتجارب AMT-060 ، فقد وجد أن 3 مشاركين في مجموعة الجرعات المنخفضة لديهم عيار قابل للاكتشاف قبل بدء الجرعات ، دون أي تأثير على السلامة أو الفعالية. نتيجة لذلك ، لم يكن وجود AAV5 NAbs معيارًا للاستبعاد لتجارب AMT-061. تم اختبار AMT-060 بجرعتين وتم اختبار AMT-2 بأعلى جرعتين.

أظهر المرضى في الجرعات المنخفضة والجرعات العالية زيادات مستمرة تعتمد على الجرعة في التعبير عن العامل التاسع FIX لمدة تصل إلى 4 سنوات ، بمتوسط ​​5٪ لمجموعة الجرعات المنخفضة و 7.5٪ لمجموعة الجرعات العالية. أظهر المرضى أيضًا انخفاضًا مستدامًا في استخدام العامل FIX. من بين المشاركين التسعة الذين استخدموا العلاج الوقائي FIX عند دخول الدراسة ، كان 9 منهم خاليين من العلاج الوقائي FIX في المتابعة الأخيرة.

أظهر المرضى الذين عولجوا بحقنة واحدة من AMT-061 زيادات مستدامة في مستويات نشاط العامل FIX لمدة تصل إلى 52 أسبوعًا. كان متوسط ​​مستوى نشاط FIX للمشاركين الثلاثة بعد عام واحد من المتابعة في النطاق العلاجي الوظيفي بنسبة 3٪. شهد جميع المشاركين الثلاثة أيضًا انخفاضًا في استخدام العامل FIX وتوقفوا عن الاستخدام الروتيني للوقاية.

محتويات ذات صلة

صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية