النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH
البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الحادة بغض النظر عن تحييد مضاد الكبسولة الموجود مسبقًا الأجسام المضادة
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD1، مايكل ريشت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2، Nigel S. Key، MD3، فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه4، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب5، سوزان يو لاتيمور، RN6بول فان دير فالك7,8,9، كاثلين بيرلينك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه10، ميشيل كوبينز ، دكتوراه في الطب11، نيامه أوكونيل ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه12، جون باسي ، MB ، ChB ، دكتوراه ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH13، Peter Kampmann، MD14، كارينا ميجر ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه15، أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، دكتور16، جاي يونغ ، دكتوراه في الطب17، سيدريك هيرمانز ، دكتوراه في الطب ، MRCP ، دكتوراه18، Jan Astermark، MD، PhD19,20، روبرت كلامروث ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه21، ريتشارد س. ليمونز ، دكتوراه في الطب22، ناثان فيسويشوار ، دكتوراه في الطب23، شيلي كري ، دكتوراه في الطب ، ماجستير24رشيد كاظمي MBBS25إميلي سيمينجتون26، ميغيل أ إسكوبار ، دكتوراه في الطب27، Esteban Gomez، MD28، Rebecca Kruse-Jarres، MD29، آدم كوتوفسكي ، دكتوراه في الطب30، دوريس كون ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه31، مايكل وانج ، دكتوراه في الطب32، أليسون بي ويلر ، دكتوراه في الطب33، ايلين ك سوير، دكتوراه34ستيفاني فيرويج ، بكالوريوس العلوم35فاليري كوليتا ، ماجستير36، نغمانة باجما ، دكتوراه في الطب37، روبرت جوت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه36 وولفجانج إيه ميسباخ ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه38
1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن
2جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون
3جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا
4إيراسموس إم سي ، المركز الطبي الجامعي روتردام ، روتردام ، هولندا
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا
6جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند
7المركز الطبي بجامعة فريي ، أمستردام ، الرابطة الوطنية لدولة كندا
8Universitair Medisch Centrum Utrecht ، أوترخت ، هولندا
9Van Creveldkliniek ، المركز الطبي الجامعي في أوتريخت ، أوتريخت ، هولندا
10قسم طب الأوعية الدموية ومركز تخثر الدم والهيموفيليا ، مستشفيات جامعة لوفين ، لوفين ، بلجيكا
11المراكز الطبية بجامعة أمستردام ، جامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا
12المركز الوطني للتخثر ، مستشفى سانت جيمس ، دبلن ، أيرلندا
13مركز الهيموفيليا الملكي بلندن ، بارتس وكلية لندن للطب وطب الأسنان ، لندن ، المملكة المتحدة
14Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك
15المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا
16جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، لا جولا ، كاليفورنيا
17مدرسة كيك للطب بجامعة جنوب كاليفورنيا ، مستشفى الأطفال في لوس أنجلوس ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا
18Cliniques Universitaires Saint-Luc ، Universite Catholique de Louvain ، بروكسل ، بلجيكا
19قسم الطب التحويلي - التخثر السريري ، جامعة لوند ، مالمو ، السويد
20مستشفى جامعة سكين ، مالمو ، السويد
21مستشفى فيفانتس في فريدريشاين ، برلين ، ألمانيا
22جامعة يوتا ، سولت ليك سيتي ، يوتا
23جامعة ساوث فلوريدا في تامبا، FL
24جامعة أركنساس للعلوم الطبية ، ليتل روك ، أركنساس
25مستشفى جامعة ساوثهامبتون NHS Foundation Trust ، ساوثهامبتون ، المملكة المتحدة
26جامعة كامبريدج - مستشفى أدينبروك ، كامبريدج ، المملكة المتحدة
27مركز العلوم الصحية بجامعة تكساس في هيوستن ، هيوستن ، تكساس
28مستشفى فينيكس للأطفال ، فينكس ، أريزونا
29Bloodworks Northwest ، سياتل ، واشنطن
30مركز الهيموفيليا في غرب نيويورك ، نيويورك
31مستشفى لوس أنجلوس لجراحة العظام ، مركز علاج الهيموفيليا لتقويم العظام ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا
32حرم أنشوتز الطبي ، جامعة كولورادو ، كلية الطب ، مركز الهيموفيليا والتخثر ، أورورا ، كولورادو
33المركز الطبي لجامعة فاندربيلت ، ناشفيل ، تينيسي
34uniQure Inc، Lexington، MA
35uniQure ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس
36uniQure Inc، Lexington، MA
37Uniqure Inc ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس
38مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD1، مايكل ريشت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2، Nigel S. Key، MD3، فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه4، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب5، سوزان يو لاتيمور، RN6بول فان دير فالك7,8,9، كاثلين بيرلينك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه10، ميشيل كوبينز ، دكتوراه في الطب11، نيامه أوكونيل ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه12، جون باسي ، MB ، ChB ، دكتوراه ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH13، Peter Kampmann، MD14، كارينا ميجر ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه15، أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، دكتور16، جاي يونغ ، دكتوراه في الطب17، سيدريك هيرمانز ، دكتوراه في الطب ، MRCP ، دكتوراه18، Jan Astermark، MD، PhD19,20، روبرت كلامروث ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه21، ريتشارد س. ليمونز ، دكتوراه في الطب22، ناثان فيسويشوار ، دكتوراه في الطب23، شيلي كري ، دكتوراه في الطب ، ماجستير24رشيد كاظمي MBBS25إميلي سيمينجتون26، ميغيل أ إسكوبار ، دكتوراه في الطب27، Esteban Gomez، MD28، Rebecca Kruse-Jarres، MD29، آدم كوتوفسكي ، دكتوراه في الطب30، دوريس كون ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه31، مايكل وانج ، دكتوراه في الطب32، أليسون بي ويلر ، دكتوراه في الطب33، ايلين ك سوير، دكتوراه34ستيفاني فيرويج ، بكالوريوس العلوم35فاليري كوليتا ، ماجستير36، نغمانة باجما ، دكتوراه في الطب37، روبرت جوت ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه36 وولفجانج إيه ميسباخ ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه38
1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن
2جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، أوريغون
3جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، نورث كارولاينا
4إيراسموس إم سي ، المركز الطبي الجامعي روتردام ، روتردام ، هولندا
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا
6جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند
7المركز الطبي بجامعة فريي ، أمستردام ، الرابطة الوطنية لدولة كندا
8Universitair Medisch Centrum Utrecht ، أوترخت ، هولندا
9Van Creveldkliniek ، المركز الطبي الجامعي في أوتريخت ، أوتريخت ، هولندا
10قسم طب الأوعية الدموية ومركز تخثر الدم والهيموفيليا ، مستشفيات جامعة لوفين ، لوفين ، بلجيكا
11المراكز الطبية بجامعة أمستردام ، جامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا
12المركز الوطني للتخثر ، مستشفى سانت جيمس ، دبلن ، أيرلندا
13مركز الهيموفيليا الملكي بلندن ، بارتس وكلية لندن للطب وطب الأسنان ، لندن ، المملكة المتحدة
14Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك
15المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا
16جامعة كاليفورنيا سان دييغو ، لا جولا ، كاليفورنيا
17مدرسة كيك للطب بجامعة جنوب كاليفورنيا ، مستشفى الأطفال في لوس أنجلوس ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا
18Cliniques Universitaires Saint-Luc ، Universite Catholique de Louvain ، بروكسل ، بلجيكا
19قسم الطب التحويلي - التخثر السريري ، جامعة لوند ، مالمو ، السويد
20مستشفى جامعة سكين ، مالمو ، السويد
21مستشفى فيفانتس في فريدريشاين ، برلين ، ألمانيا
22جامعة يوتا ، سولت ليك سيتي ، يوتا
23جامعة ساوث فلوريدا في تامبا، FL
24جامعة أركنساس للعلوم الطبية ، ليتل روك ، أركنساس
25مستشفى جامعة ساوثهامبتون NHS Foundation Trust ، ساوثهامبتون ، المملكة المتحدة
26جامعة كامبريدج - مستشفى أدينبروك ، كامبريدج ، المملكة المتحدة
27مركز العلوم الصحية بجامعة تكساس في هيوستن ، هيوستن ، تكساس
28مستشفى فينيكس للأطفال ، فينكس ، أريزونا
29Bloodworks Northwest ، سياتل ، واشنطن
30مركز الهيموفيليا في غرب نيويورك ، نيويورك
31مستشفى لوس أنجلوس لجراحة العظام ، مركز علاج الهيموفيليا لتقويم العظام ، لوس أنجلوس ، كاليفورنيا
32حرم أنشوتز الطبي ، جامعة كولورادو ، كلية الطب ، مركز الهيموفيليا والتخثر ، أورورا ، كولورادو
33المركز الطبي لجامعة فاندربيلت ، ناشفيل ، تينيسي
34uniQure Inc، Lexington، MA
35uniQure ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس
36uniQure Inc، Lexington، MA
37Uniqure Inc ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس
38مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا