العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه1، كارينا ميجر ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2، ميشيل كوبينز ، دكتوراه في الطب3، Peter Kampmann، MD4، روبرت كلامروث ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه5، روجر شوتجنز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، ماجستير6، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب7، إرهارد سيفريد ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه8يواكيم شويبلي9، هالفارد بونيغ1,10، ايلين كيه كيه سوير، دكتوراه11، و Wolfgang A. Miesbach، MD12

1المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

2قسم أمراض الدم ، جامعة جرونينجن ، المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا

3المركز الطبي بجامعة أمستردام ، جامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا

4Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك

5قسم الطب الباطني وطب الأوعية الدموية وعلم الدم ، Vivantes Klinikum im Friedrichshain ، برلين ، ألمانيا

6Van Creveldkliniek ، المركز الطبي الجامعي في أوتريخت ، جامعة أوتريخت ، أوتريخت ، هولندا

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

8معهد فرانكفورت ، الصليب الأحمر الألماني لخدمات الدم بادن فورتمبيرغ-هيسن ، فرانكفورت ، ألمانيا

9معهد فرانكفورت ، الصليب الأحمر الألماني لخدمات الدم بادن-فورتمبيرغ-هيسن ، فرانكفورت ، ألمانيا

10جامعة واشنطن كلية الطب ، سياتل ، واشنطن

11شركة uniQure Inc.، Lexington، MA

12Universitatsklinikum Frankfurt ، فرانكفورت ، ألمانيا

نقاط البيانات الرئيسية

المرحلة الأولى / الثانية تصميم الدراسة

نقاط البيانات

يلخص هذا الشكل تصميم الدراسة للمرحلة 1/2 من دراسة AMT-060. كانت الدراسة مفتوحة التسمية مع زيادة الجرعة. تلقى الفوج 1 (ن = 5) تسريبًا واحدًا بجرعة 5 × 1012 تلقى gc / kg والفوج 2 (n = 5) تسريبًا واحدًا بجرعة 2x1013 gc / كجم. مدة المتابعة 5 سنوات للفوج 1 و 4.5 سنوات للفوج 2.

صورة

خلال 5 سنوات (مجموعة 1) و 4.5 سنوات (مجموعة 2) من المتابعة ، كان متوسط ​​نشاط العامل الأساسي الداخلي 5.2٪ (95٪ CI 2.0–8.4) في المجموعة 1 و 7.4٪ (95٪ CI 4.2-10.6) في المجموعة 2. كان نشاط FIX يعتمد على الجرعة ومستقرًا خلال فترة المتابعة لكلا الفوجين. القيم الموجودة بين قوسين تمثل متوسط ​​نشاط FIX بمرور الوقت. يتم تضمين القيم فقط بعد 10 أيام على الأقل من آخر إدارة لتركيز FIX.

محتويات ذات صلة

صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية