Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

النتائج السريرية عند البالغين المصابين بالهيموفيليا B مع وبدون وجود أجسام مضادة محايدة موجودة مسبقًا لـ AAV5: بيانات 6 أشهر من المرحلة 3 تجربة العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

مهاجم ليبيك1، دبليو ميسباخ2، M. Recht3، مفتاح NS4، س. لاتيمور3، G. Castaman5، EK سوير6,7، د. كوبر6,7، فيريرا6,7، SW الأنابيب8، محققو HOPE-B

1المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

2مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

3جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، الولايات المتحدة

جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، الولايات المتحدة

5مركز اضطرابات النزيف والتخثر ، مستشفى جامعة Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

6uniQure BV ، أمستردام ، هولندا

7uniQure Inc ، ليكسينجتون ، الولايات المتحدة

8جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة

نقاط البيانات الرئيسية

FIX نشاط في المرضى الذين يعانون من الأجسام المضادة المعادلة لـ AAV5 وبدونها

في تجربة HOPE-B ، كان 23 من 54 مشاركًا مبدئيًا قد اكتشفوا تحييد الأجسام المضادة AAV5 (Nabs) عند خط الأساس ، وكان من الممكن تقييم نتائج الارتباط بين NAbs ونشاط FIX. المحور الرأسي هو نشاط العامل FIX لمدة 6 أشهر الذي تمت ملاحظته لمن تلقوا جرعة كاملة من الناقل. تم رسم المرضى الذين يعانون من NAbs غير القابلة للاكتشاف عند 7 على المحور الأفقي (عتبة الفحص). يُظهر المحور الأفقي التتر للمشاركين الآخرين على مدى 7-700. كان هناك مشارك واحد غير مستجيب لديه عيار> 3200 ، وهو غير مدرج. كما هو موضح في الرسم البياني ، كان نشاط FIX مشابهًا في المشاركين مع وبدون NAbs الموجودة مسبقًا إلى AAV5 حتى عيار 678.

الأحداث السلبية من تجربة HOPE-B
يُظهر هذا الجدول من تجربة HOPE-B الأحداث الضائرة التالية لتسريب الجينات المعدلة للمرضى الذين لديهم (ن = 23) وبدون (ن = 31) أجسام مضادة AAV5 المعادلة (NAbs) في الأساس. كما هو الحال مع مستويات FIX ، لم يكن هناك فرق واضح في AEs للمرضى الذين يعانون من AAV5 NAbs وبدونه.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية