بيانات النزيف عبر مستويات التعبير الأساسي FIX في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا B: تحليل باستخدام دراسة عامل التعبير
النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH

بيانات النزيف عبر مستويات التعبير الأساسي FIX في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا B: تحليل باستخدام دراسة عامل التعبير

توم بورك ، ماجستير1,2 *أنوم شيخ2*طلحة علي3*، Nanxin Li، PhD، MBA4، باربرا أ كونكل ، دكتوراه في الطب5ديكلان نون ماجستير6*، برايان أومهوني ، FACSLM7,8 *، ستيفن دبليو بايب ، دكتوراه في الطب9، وجيمي أوهارا ، ماجستير1,2 *

1كلية الصحة والرعاية الاجتماعية ، جامعة تشيستر ، تشيستر ، المملكة المتحدة
2اقتصاديات HCD ، دارسبري ، المملكة المتحدة
3uniQure ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس
4uniQure ، ليكسينغتون ، ماساتشوستس
5جامعة واشنطن ، مركز واشنطن لاضطرابات النزيف ، سياتل ، واشنطن
6الاتحاد الأوروبي للهيموفيليا ، بروكسل ، بلجيكا
7كلية ترينيتي في دبلن ، دبلن ، إيرلندا
8جمعية الهيموفيليا الأيرلندية ، دبلن ، أيرلندا
9أقسام طب الأطفال وعلم الأمراض ، جامعة ميشيغان ، آن أربور ، ميتشيغن

نقاط البيانات الرئيسية

عمليات النزيف المتوقعة في نموذج خطي معمم لمستوى تعبير العامل

تم استخدام بيانات من دراستين لعبء المرض (CHESS EU I-II و CHESS US / US +) في نموذج خطي معمم (GLM) ، مع ارتباط سجل لتقييم الارتباط بين مستويات التعبير ABR و FIX (FEL) في مرضى الهيموفيليا في جميع المرضى المشمولين في التحليل (N = 407) ، كان متوسط ​​FEL (SD) 9.95 وحدة دولية / ديسيلتر (10.5) وكان متوسط ​​ABR (SD) 2.4 نزيف / سنة (3.6). الهوامش المتوقعة كدالة لـ FEL التي ينتجها النموذج موضحة أعلاه. بعد التعديل حسب العمر ومؤشر كتلة الجسم والفيروسات المنقولة بالدم ، انخفض متوسط ​​ABR في النموذج بمقدار 0.8 وحدة لكل زيادة بنسبة 1٪ في FEL (P <0.001).

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية