العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات
يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه1، كارينا ميجر ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه2، ميشيل كوبينز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه3، Peter Kampmann، MD4، روبرت كلامروث ، دكتوراه في الطب5، روجر شوتجنز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، ماجستير6، جيانكارلو كاستامان ، دكتوراه في الطب7، إرهارد سيفريد ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه8، Joachim Schwaeble، MD9، هالفارد بونيغ ، دكتوراه في الطب1,10، ايلين ك. سوير، دكتوراه11، وولفجانج ميسباخ ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه12

1المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

2المركز الطبي الجامعي جرونينجن ، جرونينجن ، هولندا

3المركز الطبي بجامعة أمستردام ، أمستردام ، هولندا

4Rigshospitalet ، كوبنهاغن ، الدنمارك

5فيفانتس كلينيكوم ، برلين ، ألمانيا

6Van Creveldkliniek ، المركز الطبي الجامعي في أوتريخت ، جامعة أوتريخت ، أوتريخت ، هولندا

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

8معهد فرانكفورت ، الصليب الأحمر الألماني لخدمات الدم بادن فورتمبيرغ-هيسن ، فرانكفورت ، ألمانيا

9معهد فرانكفورت ، الصليب الأحمر الألماني لخدمات الدم بادن فورتمبيرغ-هيسن ، فرانكفورت ، ألمانيا

10جامعة واشنطن ، سياتل ، واشنطن

11شركة uniQure Inc.، Lexington، MA

12مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

نقاط البيانات الرئيسية

استمر نشاط FIX على مدى 4.5-5 سنوات في مجموعتين من الجرعات
تم إعطاء AMT-060 بجرعات 5 × 1012 gc / كجم (المجموعة 1 ، N = 5) و 2 × 1013 gc / كجم (مجموعة 2 ، ن = 5). خلال 5 سنوات (الفوج 1) و 4.5 سنوات (الفوج 2) من المتابعة ، كان متوسط ​​نشاط العامل الثابت الداخلي 5.2٪ (95٪ CI 2.0–8.4) في المجموعة 1 و 7.4٪ (95٪ CI 4.2-10.6) في المجموعة 2. كان نشاط FIX يعتمد على الجرعة ومستقرًا خلال فترة المتابعة لكلا الفوجين. تمثل القيم الموجودة بين قوسين متوسط ​​نشاط FIX بمرور الوقت. يتم تضمين القيم فقط بعد 10 أيام على الأقل من آخر إدارة لتركيز FIX.
التخفيضات المستمرة في حالات النزيف والاستخدام المقدر لـ FIX

* تم تقليل العلاج الوقائي وإيقافه لمدة 12 أسبوعًا إذا تم الحفاظ على نشاط FIX عند at 2٪ * بيانات المجموعة الثانية للعام الخامس تمثل 2 أشهر. FIX ، العامل التاسع

في كلتا المجموعتين ، انخفض متوسط ​​العلاج ببدائل ABR و FIX بشكل حاد خلال السنة الأولى بعد التسريب وظل منخفضًا لسنوات لاحقة. في المجموعة الأولى ، تم تقليل استخدام العامل FIX بنسبة 1٪ واستخدام ABR بنسبة 84٪ في 55 سنوات بالنسبة إلى مستويات المعالجة المسبقة. بالنسبة للفوج 5 ، تم تقليل استخدام العامل FIX و ABR بنسبة 2٪ تقريبًا بعد 100 سنوات بعد التسريب.

محتويات ذات صلة

صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Shire و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية