أربعة تطورات واعدة في أبحاث العلاج الجيني

أربعة تطورات واعدة في أبحاث العلاج الجيني

تم تقديم العلاج الجيني كنظرية في عام 1972 ، وكانت المحاولة الأولى لنقل جين بشري في الثمانينيات. كان العلاج غير ناجح ، ومنذ ذلك الحين ، كانت هناك تحسينات هائلة في البحث والتعليم عن الهيموفيليا.

اليوم ، الأسئلة المطروحة هي ، "ما هو الهدف من العلاج الجيني؟" و "ما هو مستقبل أبحاث العلاج الجيني للهيموفيليا؟ " الجواب هو استبدال الجين المعيب بجين يعمل بكامل طاقته. في هذه المقالة ، سنلقي نظرة فاحصة على أربعة تطورات واعدة في أبحاث العلاج الجيني لتحقيق هذا الهدف:

1. يمنع العلاج الجيني AMT-060 حدوث نزيف لمدة تصل إلى خمس سنوات

AMT-060 هو علاج من الجيل الأول من العلاج الجيني من uniQures ، ويستمر في تقليل نوبات النزيف لدى المشاركين المصابين بالهيموفيليا B. أيضًا ، تمكن ثمانية من كل تسعة رجال في الدراسة من إيقاف علاجاتهم الوقائية الحالية.

يستخدم AMT-060 نسخة معدلة من متغير الفيروس 5 المرتبط بالغدة لتقديم نسخة عاملة من الجين FIX. يتم التسليم من خلال حقنة واحدة في مجرى الدم. تظهر البيانات أن هذا العلاج يمنع النزيف لمدة تصل إلى خمس سنوات. تم تقديم هذه النتائج في الاجتماع والمعرض السنوي الثاني والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ، الذي عقد تقريبًا في ديسمبر.

2. نجح AMT-061 في زيادة نشاط العامل التاسع والتحكم في النزيف للهيموفيليا ب

AMT-061 من uniQure هو علاج جيني استقصائي لعلاج الهيموفيليا ب. في الاجتماع والمعرض السنوي الثاني والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم ، قدمت الشركة نتائج تظهر أن العلاج نجح في زيادة نشاط العامل التاسع (FIX) والتحكم في النزيف في مرضى الهيموفيليا.

يستخدم AMT-061 ناقل فيروسي AAV5 لتقديم نسخة من الجين FIX مع نشاط FIX عالي. يحدث الهيموفيليا B بسبب نقص أو خلل في بروتين FIX التخثر ، ويسمح التسليم لمرضى الهيموفيليا B بإنتاج العامل FIX الوظيفي.

شملت الدراسة 54 رجلاً بمتوسط ​​عمر 41.5. تم إعطاء كل جرعة واحدة من علاج AMT-061 عن طريق التسريب في الوريد. كان العلاج جيد التحمل. ومع ذلك ، أبلغ 37 مشاركًا عن أحداث سلبية خفيفة ، بما في ذلك زيادة إنزيمات الكبد ، والصداع ، وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا.

لكنهم لاحظوا انخفاضًا في النزيف. لم يرَ 39 مريضًا أي نزيف أثناء التجربة.

3. عززت جرعة واحدة من العلاج الجيني BAY 2599023 الإنتاج المستمر للعامل الثامن (FVIII) بأمان

BAY 2599023 ، المسمى رسميًا DTX201 ، هو علاج جيني تجريبي للهيموفيليا A تم تطويره بواسطة Bayer مع Ultragenyx Pharmaceuticals. في تجربتها السريرية ، لا يزال اثنان من المشاركين الستة يظهرون نشاط العامل الثامن (FVIII) بعد عام من تناول جرعة واحدة.

يستخدم BAY 2599023 نسخة معدلة من الفيروس المرتبط بالغدية (AAVhu37) لتقديم نسخة أقصر ولكن وظيفية من FVIII للمريض. لا يستطيع الأفراد المصابون بالهيموفيليا A إنتاج أو لديهم كميات محدودة من العامل الثامن (VIII). تم إعطاء مريضين أقل جرعة من BAY 2599023 ، وكان تحملها جيدًا. وجد الاختبار أنه أدى بشكل فعال إلى زيادة مستويات العامل الثامن (FVIII) ومنع حدوث النزيف.

تم إعطاء مريضين جرعة منخفضة من العلاج ولاحظا زيادات في مستويات العامل الثامن (FVIII). وتمكنوا أيضًا من إيقاف العلاجات الوقائية ، على الرغم من أن أحد الرجلين كان يعاني من ارتفاع طفيف في إنزيمات الكبد.

تلقى المشاركون الأخيران جرعة عالية متوسطة من BAY 2599023. كان لدى كلا الرجلين ارتفاعات خفيفة إلى معتدلة في إنزيمات الكبد. تعرض رجل واحد لنزيف رضحي أثناء التجربة تم حله دون ضخ عوامل التخثر.

4. العلاج الجيني BioMarin يمنع النزيف بعد أربع سنوات

Valoctocogene roxaparvovec من BioMarin Pharmaceuticals هو علاج جيني استقصائي يمنع بشكل فعال نوبات النزيف بعد أربع سنوات. يستخدم هذا العلاج الجيني ، المسمى رسميًا BMN 270 ، نسخة معدلة من الفيروس المرتبط بالغدة لتوصيل نسخة وظيفية من جين FVIII. تظهر النتائج أن جميع المشاركين في الدراسة يمكن أن يظلوا خارج العلاجات الوقائية للعامل الثامن ، ولا يزال معدل ABR منخفضًا.

كيف تصف الوضع الحالي لدراسات العلاج الجيني؟ للبقاء على اطلاع على العلاج الجيني للهيموفيليا ، اشترك في الأخبار والتحديثات من خبراء في مجتمع البحث.