ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

فعالية وسلامة 52 أسبوعًا من Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة: بيانات من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B

أنابيب SW1، مهاجم ليبيك2، M. Recht3، مفتاح NS4، س. لاتيمور3، G. Castaman5، EK سوير6,7، S. Verweij6,7، في كوليتا6,7، د. كوبر6,7، ر. دولمتش6,7، دبليو ميسباخ8، محققو HOPE-B

1جامعة ميشيغان ، آن أربور ، الولايات المتحدة

2المركز الطبي لجامعة إيراسموس ، روتردام ، هولندا

3جامعة أوريغون للصحة والعلوم ، بورتلاند ، الولايات المتحدة

4جامعة نورث كارولينا ، تشابل هيل ، الولايات المتحدة

5مركز اضطرابات النزيف والتخثر ، مستشفى جامعة Careggi ، فلورنسا ، إيطاليا

6uniQure Inc ، ليكسينجتون ، الولايات المتحدة

7uniQure BV ، أمستردام ، هولندا

8مستشفى جامعة فرانكفورت ، فرانكفورت ، ألمانيا

نقاط البيانات الرئيسية

تصحيح نشاط أكثر من 52 أسبوعًا بعد التسريب

متوسط ​​ومتوسط ​​نشاط FIX لجميع المشاركين في تجربة HOPE-B لمدة 52 أسبوعًا بعد الجرعات بـ 2 × 1013 جم / كجم (ن = 54). بعد العلاج ، زاد نشاط FIX بسرعة إلى متوسط ​​39.0 IU / dL في الأسبوع 26 و 41.5 IU / dL في الأسبوع 52.

الأحداث الضائرة المتعلقة بالعلاج

أكثر الأحداث الضائرة المرتبطة بالعلاج شيوعًا (من المحتمل أن تكون مرتبطة أو مرتبطة) مع حدوث 5 ٪ في مجموعة الأمان خلال فترة ما بعد العلاج. كان هناك 408 أحداث سلبية من بين 53 مشاركًا ، منها 91 (من بين 39 مشاركًا) تم اعتبارها أحداثًا ضائرة مرتبطة بالعلاج (TRAEs).

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية
صورة

Please enable the javascript to submit this form

بدعم من المنح التعليمية المقدمة من Bayer و BioMarin و CSL Behring و Freeline Therapeutics Limited و Pfizer Inc. و Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL الأساسية