متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة

متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة
النقاط البارزة من الاجتماع والمعرض السنوي 62 ASH

متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة A

أندرو دي ليفيت ، دكتوراه في الطب1باربرا أ. كونكل ، دكتوراه في الطب2,3، كيمو ستاين ، دكتوراه في الطب4، ناثان فيسويشوار ، دكتوراه في الطب5، Thomas J. Harrington، MD6، Adam Giermasz، MD، PhD7، ستيفن أركين ، دكتوراه في الطب8، آني فانغ ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه9فرانك بلونسكي ، آر إن ، ماساتشوستس8، لين سميث ، ماجستير في إدارة الأعمال10، Li-Jung Tseng، PhD، MBA9، جريجوري دي روسو ، دكتوراه في الطب8، بيتينا إم كوكروفت ، دكتوراه في الطب11، جيريمي روبون ، دكتوراه في الطب10 وديدييه روي ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه11

1جامعة كاليفورنيا ، سان فرانسيسكو ، كاليفورنيا

2جامعة واشنطن ، سياتل ، واشنطن

3جامعة واشنطن ، مركز واشنطن لاضطرابات النزيف ، سياتل ، واشنطن

4UAMS في مستشفى أركنساس للأطفال ، ليتل روك ، أركنساس

5جامعة ساوث فلوريدا في تامبا، FL

6جامعة ميامي ميلر كلية الطب ، ميامي ، فلوريدا

7جامعة كاليفورنيا ديفيس ، ساكرامنتو ، كاليفورنيا

8شركة فايزر ، كامبريدج ، ماساتشوستس

9شركة فايزر ، نيويورك ، نيويورك

10شركة فايزر ، كوليجفيل ، بنسلفانيا

11علاجات سانجامو ، بريسبان ، كاليفورنيا

نقاط البيانات الرئيسية

تصميم الدراسة

كانت دراسة المرحلة 1/2 لـ SB-525 عبارة عن تصعيد للجرعة ، وتصميم أترابي بأربع جرعات ، مع مشاركين في كل جرعة من الجرعات المنخفضة و 4 مشاركين بأعلى جرعة ، 2 × 513 vg / كجم. تتراوح فترات المتابعة من 1 إلى 3 سنوات بعد التسريب باستثناء مشارك واحد في المجموعة 1 (3 × 113 vg / kg) الذين أوقفوا الدراسة قبل الأوان (فقدوا المتابعة).

الارتفاع البديل في المجموعة 4 (3 x 1013 vg / kg)

كانت ارتفاعات ALT هي الحدث الضار الأكثر شيوعًا ، حيث حدثت في 5 من 11 مشاركًا و 4 من 5 مشاركين بأعلى جرعة في المجموعة 4. تم علاج هؤلاء المشاركين الأربعة بالستيرويدات لفترات تتراوح من 4 إلى 6 أسبوعًا. شوهد ارتفاع ALT ثانٍ في 16 من هؤلاء المشاركين الأربعة.

فعالية الفوج 4

نشاط العامل الثامن FVIII باستخدام مقايسة الكروموجينيك لـ 5 مشاركين في الفوج 4 ، أعلى مجموعة جرعة. تتراوح متابعة ما بعد التسريب من 52 إلى 82 أسبوعًا. بالنسبة للأسابيع 9-52 ، كان متوسط ​​نشاط العامل الثامن (FVIII) 56.9٪ وكان المتوسط ​​70.4٪ (وفقًا لما تم تحديده لـ 4 من 5 مشاركين من المجموعة 4 مع تقييم في 52 أسبوعًا).

محتويات ذات صلة