ما هو الهدف من العلاج الجيني لمرضى الهيموفيليا؟

ما هو الهدف من العلاج الجيني لمرضى الهيموفيليا؟

العلاج الجيني يبشر بالكثير للأفراد الذين يعانون من مجموعة متنوعة من الحالات ، بما في ذلك أنواع السرطانات ، والإيدز ، والسكري ، وأمراض القلب ، والهيموفيليا. هذا النهج المبتكر للعلاج يغير الجينات داخل خلايا الجسم لوقف المرض. يحاول العلاج الجيني استبدال الجينات الطافرة أو إصلاحها وجعل الخلايا المريضة أكثر وضوحًا لجهاز المناعة. يتم توريث الهيموفيليا A و B كجزء من النمط المتنحي المرتبط بالكروموسوم X. تتضمن جينات الهيموفيليا الجينات الموجودة في الكروموسوم X ، ولا يتطلب الأمر سوى جين واحد معيب ليؤدي إلى اضطراب النزيف هذا. لا تزال العلاجات الخلوية والجينية قيد الدراسة ، لكن النتائج واعدة. أظهرت التجارب السريرية نجاحًا ، ووافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على نوع واحد من العلاج بالخلايا. في "الاعتبارات الرئيسية: التقدم في العلاج الجيني للهيموفيليا" ، بقيادة جلين ف.بيرس ، نناقش نظرة عامة على المرض ، والحالة الحالية للعلاج الجيني ، والمزيد.

ما هو العلاج الجيني للهيموفيليا؟

المصابون بالهيموفيليا لديهم جين معيب ، وهذا الجين يجعلهم يفتقرون إلى البروتينات المناسبة اللازمة لتجلط الدم. البروتين المفقود هو الذي يحدد نوع الهيموفيليا. أولئك المصابون بالهيموفيليا A يفتقرون إلى العامل الثامن ، وأولئك المصابون بالهيموفيليا B ، العامل IX.

لعقود من الزمن ، اشتمل علاج هذين الشكلين من الهيموفيليا على أخذ نسخة عمل من البروتين الضروري ، العامل الثامن أو العامل الرابع ، وحقن المريض به. هذا العلاج البديل هو أساس علاج الهيموفيليا ، لكنه يتطلب علاجًا طويل الأمد. العلاج باستبدال الجينات لا يوفر فقط البروتين المفقود لتجلط الدم. الهدف هو استبدال الجين المعيب بدلاً من ذلك. إنه هدف طموح ، لكنه سيصحح المشكلة من أساسها. من خلال إصلاح الخلل الوراثي المرتبط بالهيموفيليا ، فإن العلاج يمكن الجسم من إنتاج البروتين ، لذلك ليست هناك حاجة لمزيد من العلاجات.

كيف يعمل العلاج الجيني للهيموفيليا

العلاج الجيني للهيموفيليا عادةً ما يستخدم فيروسًا معدلًا ، لذلك لا يسبب المرض يعمل الفيروس المعدل أيضًا كناقل لإدخال نسخة من الجين الضروري لعامل التخثر. تعمل الفيروسات بشكل جيد كنواقل لأنها يمكن أن تدخل الخلايا وتوصيل المواد الجينية. تعديل الفيروس يعني أنه يوفر فقط مادة وراثية علاجية. تذهب النواقل إلى خلايا كبد المريض ، ويخلق الكبد العناصر المختلفة التي يحتاجها الدم ، بما في ذلك عوامل التخثر الثامن والتاسع. بمجرد أن يودع الفيروس الجين العامل في خلايا الكبد ، يخبر العلاج الجيني الجينات لإنتاج عوامل التخثر النشطة في الدم.

ما هو الهدف من العلاج الجيني لمرضى الهيموفيليا؟

العلاج الجيني يمكن أن ينتج حلاً طويل الأمد لأولئك المعرضين لخطر نوبات النزيف الحادة واستبدال الجين المعيب بآخر فعال.

يمكن أن يعني نهج العلاج الفردي والمنفذ أن مرضى الهيموفيليا الذين يتعين عليهم الآن تحمل الحقن الوريدي المتكرر للحصول على عوامل التخثر الضرورية قد يكونون قادرين على الحصول على علاج بجرعة واحدة. وهذا يجعل العلاج الجيني لمرضى الهيموفيليا خيارًا ثوريًا ويغير الحياة. يمكن أن يمنح المصابين بالمرض حرية جديدة وفرصة لزيادة نشاطهم.

السؤال الذي يبقى حول أسلوب العلاج هذا هو المتانة. كلاهما الدراسات السريرية الحيوانية والبشرية أظهرت أن العلاج يستمر لسنوات. ومع ذلك ، فهو مفهوم جديد ، لذلك سوف يستغرق الأمر وقتًا لمعرفة ما إذا كان العلاج بجرعة واحدة يستمر أم لا.

لمعرفة المزيد عن العلاج الجيني للهيموفيليا وتلقي آخر الأخبار من خلال الاشتراك للحصول على التحديثات اليوم.