آخـر الأخبار

متابعة متعددة السنوات للعلاج الجيني AAV5-hFVIII-SQ للهيموفيليا A

 

 

نشاط عامل IX مُحسّن بعد إدارة AAV5-R338L عامل "Padua" IX مقابل AAV5 WT العامل البشري IX في NHPs

 

 

BioMarin يقدم الإيداع EMA لأول علاج الجينات الهيموفيليا

 

 

وجهات نظر المريض على العلاجات الجديدة في الهيموفيليا A: دراسة نوعية