كيفية مناقشة العلاج الجيني للالتهاب الدم؟ وجهة نظر المريض والطبيب

كيفية مناقشة العلاج الجيني للالتهاب الدم؟ وجهة نظر المريض والطبيب

الهموفيليا مرض بالدم (05/21/19) ميسباخ ، و. أوماهوني ، ب. مفتاح ، NS ؛ وآخرون.

على الرغم من أن العلاج الجيني يمكن أن يحدث ثورة في العلاج للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ، مما يقلل من خطر النزيف مع تقليل أو إلغاء الحاجة إلى إدارة عامل خارجي المنشأ ، يقول الباحثون أنه من المهم بالنسبة للأطباء والمرضى على حد سواء الحصول على مصادر لمعلومات واضحة وموثوقة من أجل مناقشة كل من مخاطر وفوائد العلاج. أظهرت الأبحاث التي شملت العلاج الجيني للفيروسات المرتبطة بالدينو (AAV) التحسن في مستويات العوامل الداخلية على مدى فترات متواصلة ، وانخفاض كبير في معدلات النزف السنوية ، وانخفاض استخدام العوامل الخارجية ، وملامح سلامة إيجابية. ومع ذلك ، من المهم أن يؤكد الأطباء أن البحث مستمر ، وأن هناك ثغرات في الأدلة ، مثل ملفات تعريف السلامة على المدى الطويل. علاوة على ذلك ، يمكن استبعاد مجموعات المرضى الرئيسية - بما في ذلك الأطفال والمراهقون ، والذين يعانون من خلل في وظائف الكبد أو الكلى ، والذين لديهم تاريخ سابق من مثبطات العوامل أو الأجسام المضادة AAV المعادلة مسبقًا - بموجب معايير الأهلية لتجارب العلاج الجيني.

رابط موقع