Arabic
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
يسلط الضوء من المؤتمر الثلاثين لـ ISTH
توضيح الآلية الكامنة وراء اختلاف مقايسة العامل الثامن المشتق من AAV
تقديم: آنا ستيرنبرغ ، دكتوراه ، مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة
ستيرنبرغ ، ب. Samelson-Jones ، L. George1
1مستشفى فيلادلفيا للأطفال ، فيلادلفيا ، بنسلفانيا ، الولايات المتحدة
نقاط البيانات الرئيسية
تشير تجربتان إلى أن التناقض في مقايسة (FVIII) مستقل عن vWF. تُظهر نتائج اختبار التخثر على مرحلتين على اليسار زيادة نشاط العامل FVIII المشتق من الجينات المحورة (AAV-FVIII) مقارنةً بالنوع البري المؤتلف FVIII (rFVIII-WT) بالإضافة إلى العامل FVIII المؤتلف مع تقارب منخفض لـ vWF (rFVIII-E2K ). يوضح الرسم البياني الموجود على اليمين التشابه في نسبة المقايسة ذات المرحلة الأولى (OSA) / المقايسة الكروموجينية (CSA) بعد ضخ AAV1682-hFVIII في الفئران التي تعاني من نقص في كل من FVIII و vWF عندما يتم إجراء OSA في وجود أو عدم وجود vWF .
مقارنة نشاط AAV-FVIIIa مع متغيرات WT-FVIIIa المؤتلف ومتغيرات FVIII المؤتلفة مع استقرار A2 المحسن (rFVIIIa-E1984V و rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa و rFVIIIa-WT لهما نشاط مماثل مقارنة بالنشاط المتزايد في المتغيرات المؤتلفة مع زيادة تقارب A2. تشير هذه النتائج إلى أن الاختلافات في تفكك الوحدة الفرعية FVIII A2 من غير المرجح أن تفسر اختلافات اختبار عامل OSA / CSA.
محتويات ذات صلة
