خارطة طريق العلاج الجيني

العلاج الجيني للهيموفيليا يتضمن استخدام فيروس معدل لإيصال نسخة عاملة من جين مختل. يفتقر المصابون بالهيموفيليا إلى العوامل التي تسمح بالتخثر الطبيعي. تقوم النسخة التي يتلقونها من العلاج الجيني بترميز عوامل التخثر الأساسية هذه ، مما يسمح للتخثر بالاستمرار بشكل طبيعي.

كيف يمكن أن يساعد العلاج الجيني الهيموفيليا

تقدم أبحاث العلاج الجيني الأمل في علاج لمرة واحدة لأولئك المصابين بالهيموفيليا. تقدم التجارب السريرية نتائج واعدة ، حيث تمكن العديد من المشاركين من الحفاظ على مستويات عالية من عوامل التخثر الحرجة.

خارطة طريق العلاج الجيني

غالبًا ما يقلق المرضى بشأن سلامة وفعالية (فعالية) العلاج. ومع ذلك ، تظهر الدراسات أن ما يقرب من 90 في المائة من المشاركين في التجربة يرون مستويات طبيعية أو شبه طبيعية من نشاط عامل مضادات التخثر.

يحدث نقل الجينات باستخدام فيروس غير مُمْرض ونقص في النسخ المتماثل ، لذا فإن مخاوف السلامة ضئيلة للغاية. ومع ذلك ، هناك دائمًا خطر حدوث تفاعلات التسريب من العلاج الجيني التجريبي ، بالإضافة إلى الآثار الجانبية للعلاج المثبط للمناعة ، إذا لزم الأمر لتقليل الارتفاع في إنزيمات الكبد.

من المهم أيضًا معرفة أن العلاج الجيني فعال فقط في علاج المريض. لا يصحح الجين المحور الذي يسبب الهيموفيليا أو يمنع أحد الوالدين من نقل هذا الجين إلى طفلهم.

أفضل الجمعية الدولية للتخثر والتخثر (ISTH) يتكون من خبراء مشهورين عالميًا في مجتمع الهيموفيليا العالمي. بالإضافة إلى ذلك ، تتطور ISTHs موارد التعليم التي توفر للمرضى والعائلات مقعدًا في الصف الأمامي في تطوير بروتوكول العلاج الجديد المذهل هذا.

ISTH يساعد المرضى فهم العلاج الجيني وكيف يمكن أن يكون يومًا ما علاجًا لحالة تتطلب حاليًا علاجًا مدى الحياة.

صورة