Arabic
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddishيسلط الضوء من المؤتمر الثلاثين لـ ISTH
العلاقة بين العامل الثامن (FVIII) المنتج عبر الجينات ومعدلات النزف بعد عامين من نقل الجينات باستخدام Valoctocogene Roxaparvovec: النتائج من Gener2-8
جوني Mahlangu ، البكالوريوس ، MBBCh ، MMed ، FCPath
راقب
نتائج B-LIEVE ، دراسة تأكيد جرعة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني FLT180a AAV في مرضى الهيموفيليا B
جاي يونغ ، دكتوراه في الطب
راقب
تحسينات في نوعية الحياة المتعلقة بالصحة لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو الشديدة بشكل معتدل بعد تلقي العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec
ستيفن دبليو بايب ، م
راقبمقتطفات من الاجتماع السنوي الرابع والعشرون ASGCT
التصحيح المستقر للدم ونوعية الحياة المحسنة المتعلقة بالهيموفيليا: التحليل النهائي من المرحلة المحورية 3 تجربة HOPE-B لـ Etranacogene Dezaparvovec
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
راقب
تسليم CRISPR / Cas9 mRNA LNPs لإصلاح حذف صغير في جين FVIII في الهيموفيليا A الفئران
تشون يو تشين ، دكتوراه
راقب
متغير العامل الثامن مع القضاء على موقع N-glycosylation عند 2118 الاستجابات المناعية المخفضة لمضاد FVIII في العلاج الجيني - الهيموفيليا A الفئران
كارول هـ مياو ، دكتوراه في الطب
راقب
مروج Stabilin-2 يعدل الاستجابة المناعية لعامل (FVIII) بعد توصيل ناقل الفيروسة البطيئة في الفئران المصابة بالهيموفيليا
أنطونيا فولينزي ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه
راقبيسلط الضوء على المؤتمر العالمي WFH 2022
استخدام سجل العلاج الجيني التابع للاتحاد العالمي للهيموفيليا للمتابعة طويلة المدى لمرضى الهيموفيليا المعالجين بالعلاج الجيني
باربرا كونكل ، دكتوراه في الطب
راقبمتاح للحصول على ائتمان CME!
الموضوع: العلاج الجيني في الهيموفيليا
نوع الاعتماد: AMA PRA الفئة 1 الائتمان (ق)™
تاريخ النشر: 6 يونيو، 2022
تاريخ إنتهاء الصلاحية: 5 يونيو، 2023
الوقت المقدر لإكمال النشاط: 15 دقيقة
يسلط الضوء على المؤتمر السنوي الرابع عشر لهيئة أبوظبي
اختيار الجرعة وتصميم الدراسة لـ B-LIEVE ، المرحلة 1/2 من تأكيد الجرعة ، تجربة سريرية للعلاج الجيني FLT180A للمرضى المصابين بالهيموفيليا B
براتيما شوداري ، MRCP ، FRCPath
راقب
فعالية وسلامة نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة أ: النتائج من تحليل GENEr8-1 لمدة عامين
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
تأثير نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec في حالة الهيموفيليا الشديدة A على جودة الحياة المتعلقة بالصحة
جوني Mahlangu ، البكالوريوس ، MBBCh ، MMed ، FCPath
مقتطفات من ورشة العمل السادسة عشرة لمؤسسة NHF حول التقنيات الجديدة ونقل الجينات للهيموفيليا
النقاط البارزة من الاجتماع السنوي الثالث والستين ASH
العلاقة بين تعبير (FVIII) الداخلي المنشأ والمتحور للجينات وأحداث النزف التي تعقب نقل الجينات Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة A: تحليل لاحق لمرحلة GENEr8-1 المرحلة 3 التجريبية
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
راقب
بيانات النزيف عبر مستويات التعبير الأساسي FIX في الأشخاص المصابين بالهيموفيليا B: تحليل باستخدام دراسة عامل التعبير
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
راقب
متابعة لأكثر من 5 سنوات في مجموعة من مرضى الهيموفيليا B تم علاجهم بالعلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالفيداناكوجين Elaparvovec Adeno
بن ج. ساميلسون جونز ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه
تعبير العامل التاسع ضمن النطاق الطبيعي يمنع النزيف التلقائي الذي يتطلب العلاج بعد العلاج الجيني FLT180a في المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة B: دراسة متابعة طويلة الأمد لبرنامج B-Amaze
براتيما شوداري ، MRCP ، FRCPath
فعالية وسلامة Valoctocogene Roxaparvovec - نقل الجينات الفيروسية المرتبطة بالهيموفيليا A: النتائج من المرحلة 3 GENEr8-1 المحاكمة
مارغريت سي أوزيلو ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه
تقرير حالة سلامة الكبد من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
فعالية وسلامة 52 أسبوعًا من Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشدة: بيانات من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
التحقيق في النتائج المبكرة بعد العلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالغدة في نموذج الهيموفيليا الناب
ديفيد ليليكراب ، دكتوراه في الطب ، فركبك
النتائج السريرية عند البالغين المصابين بالهيموفيليا B مع وبدون وجود أجسام مضادة محايدة موجودة مسبقًا لـ AAV5: بيانات 6 أشهر من المرحلة 3 تجربة العلاج الجيني Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD
تطور العلاج الجيني ناقل AAV مستمر في الهيموفيليا. هل ستعالج الميزات الفريدة لـ BAY 2599023 الاحتياجات البارزة؟
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec في البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني Hope-B
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
توصيف استمرار ناقل الفيروس المرتبط بالغد بعد متابعة طويلة المدى في الهيموفيليا نموذج الكلب
بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه
Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية
أنيت فون دريجالسكي ، دكتوراه في الطب ، دكتور
العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات
فرانك دبليو جي ليبيك ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه
متابعة العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروسات الغدية (AAV) (FLT180a) لتحقيق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الشديد (دراسة B-AMAZE)
براتيما شوداري ، MRCP ، FRCPath
دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات
Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD
البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الحادة بصرف النظر عن تحييد مضاد الكبسيد الموجود مسبقًا
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة
بربارة أ. كونكل ، دكتوراه في الطب
إحاطات مؤتمر ISTH
المرحلة الأولى / الثانية من SPK-8011: تعبير FVIII مستقر ودائم لأكثر من عامين مع تحسينات كبيرة في ABR في مجموعات الجرعات الأولية بعد نقل الجينات FVIII بوساطة AAV للهيموفيليا A
ليندسي جورج ، دكتوراه في الطب
نتائج نواقل الجينوم طويلة المدى ومناعة نقل الجين AAV FVIII في الهيموفيليا نموذج الكلب
بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه
العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروس الغدي (AAV) (FLT180a) يحقق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الحاد (دراسة B-AMAZE)
براتيما شوداري MRCP ، FRCPath
تواتر وموقع وطبيعة عمليات إدخال ناقلات AAV بعد المتابعة طويلة الأمد للتسليم التحويلي لعامل (FVIII) في الهيموفيليا نموذج الكلب
بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه
إحاطات مؤتمر WFH
التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
دراسة المتابعة الأولى من نوعها لمدة أربع سنوات للفعالية العلاجية الدائمة والسلامة: العلاج الجيني AAV باستخدام Valoctocogene Roxaparvovec من أجل الهيموفيليا الشديدة A
جون باسي ، MB ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH
إحاطات مؤتمر ASGCT
دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII
ستيفن دبليو الأنابيب ، MD
الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني
جلين إف بيرس ، دكتوراه ، دكتوراه
تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B
ألوك سريفاستافا ، FRACP ، FRCPA ، FRCP
تحليل تكامل AAV بعد متابعة طويلة الأمد في الهيموفيليا A يكشف الكلاب عن العواقب الوراثية لتصحيح الجينات بوساطة AAV
جلين إف بيرس ، دكتوراه ، دكتوراه
تغطية المؤتمر من أورلاندو
تغطية المؤتمر من أورلاندو ، والتي تتضمن مقابلات مع خبراء حول أحدث التطورات في علاج الجينات.
تغطية المؤتمر - مباشر من أورلاندو 2019
آخر المستجدات على التجارب السريرية للعلاج الجيني في الهيموفيليا ب
السلامة وفعالية البيانات على المدى الطويل من تجارب العلاج الجيني في الهيموفيليا توفر التفاؤل
التعبير على المدى الطويل من AAV بوساطة FVIII نقل الجينات وأحداث تكامل المتجهات في الهيموفيليا
مقاربات جديدة للعلاج الجيني للهيموفيليا في تطور ما قبل السريرية
وجود أجسام مضادة مسبقة إلى AAV وعواقب لعلاج الجين الهيموفيليا
مستقبل الجين الهيموفيليا العلاج
التحضير للموافقة على العلاج الجيني للهيموفيليا
