إحاطات مؤتمر ASH

دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)

دراسة العلاج الجيني الأولى من نوعها في الإنسان لتقنية ناقل الكبسيدات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A - BAY 2599023 تتمتع بأهلية واسعة للمرضى وتعبير مستقر ومستدام طويل الأمد عن العامل الثامن (FVIII)

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

راقب
الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا

الاتحاد العالمي لسجل العلاج الجيني للهيموفيليا

بربارة أ. كونكل ، دكتوراه في الطب

راقب
العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

العلاج الجيني AMT-060 لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا B الشديدة أو المتوسطة الحادة يؤكد التعبير الثابت للعامل IX وانخفاض دائم في النزيف واستهلاك العامل التاسع لمدة تصل إلى 5 سنوات

Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD

راقب
البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الحادة بصرف النظر عن تحييد مضاد الكبسيد الموجود مسبقًا

البيانات الأولى من المرحلة 3 من تجربة العلاج الجيني HOPE-B: فعالية وسلامة Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) في البالغين الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الحادة بصرف النظر عن تحييد مضاد الكبسيد الموجود مسبقًا

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

راقب
Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

Etranacogene Dezaparvovec (متغير AAV5-Padua hFIX) ، ناقل مُحسَّن لنقل الجينات لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب الشديدة أو المتوسطة الشديدة: بيانات سنتان من المرحلة 2 ب التجريبية

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

راقب
متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة

متابعة محدثة لدراسة ألتا ، دراسة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني للجيروكوجين Fitelparvovec (SB-525) لدى البالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة

بربارة أ. كونكل ، دكتوراه في الطب

راقب

إحاطات مؤتمر ISTH

المرحلة الأولى / الثانية من SPK-8011: تعبير FVIII مستقر ودائم لأكثر من عامين مع تحسينات كبيرة في ABR في مجموعات الجرعات الأولية بعد نقل الجينات FVIII بوساطة AAV للهيموفيليا A

المرحلة الأولى / الثانية من SPK-8011: تعبير FVIII مستقر ودائم لأكثر من عامين مع تحسينات كبيرة في ABR في مجموعات الجرعات الأولية بعد نقل الجينات FVIII بوساطة AAV للهيموفيليا A

ليندسي جورج ، دكتوراه في الطب

راقب
أول دراسة متابعة لمدة أربع سنوات في الإنسان للفعالية العلاجية المعمرة والسلامة: علاج الجين AAV مع Valoctocogene Roxaparvovec لعلاج الناعور الشديد

نتائج نواقل الجينوم طويلة المدى ومناعة نقل الجين AAV FVIII في الهيموفيليا نموذج الكلب

بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه

راقب
العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروس الغدي (AAV) (FLT180a) يحقق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الحاد (دراسة B-AMAZE)

العلاج الجيني الجديد المرتبط بالفيروس الغدي (AAV) (FLT180a) يحقق مستويات طبيعية لنشاط العامل FIX في مرضى الهيموفيليا B (HB) الحاد (دراسة B-AMAZE)

براتيما شوداري MRCP ، FRCPath

راقب
تواتر وموقع وطبيعة عمليات إدخال ناقلات AAV بعد المتابعة طويلة الأمد للتسليم التحويلي لعامل (FVIII) في الهيموفيليا نموذج الكلب

تواتر وموقع وطبيعة عمليات إدخال ناقلات AAV بعد المتابعة طويلة الأمد للتسليم التحويلي لعامل (FVIII) في الهيموفيليا نموذج الكلب

بول باتي ، بكالوريوس طب وجراحة ، دكتوراه

راقب

إحاطات مؤتمر WFH

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل

التقدم الأخير في تطوير AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا ب الشديد أو المعتدل

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

راقب
أول دراسة متابعة لمدة أربع سنوات في الإنسان للفعالية العلاجية المعمرة والسلامة: علاج الجين AAV مع Valoctocogene Roxaparvovec لعلاج الناعور الشديد

أول دراسة متابعة لمدة أربع سنوات في الإنسان للفعالية العلاجية المعمرة والسلامة: علاج الجين AAV مع Valoctocogene Roxaparvovec لعلاج الناعور الشديد

John Pasi، MB ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPCH

راقب

إحاطات مؤتمر ASGCT

دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII

دراسة العلاج الجيني الأول في الإنسان لتقنية ناقلات الكبسولات AAVhu37 في الهيموفيليا الشديدة A: السلامة ونتائج نشاط FVIII

ستيفن دبليو الأنابيب ، MD

راقب
الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني

الاستفادة من فصل الكولسترول لإزالة الأجسام المضادة AAV المحايدة عند المرضى المستبعدين من العلاج الجيني
 

د / جلين بيرس ، دكتوراه

راقب
تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B

تطوير ناقل AAV3 للمرشح السريري للعلاج الجيني للهيموفيليا B
 

ألوك سريفاستافا ، FRACP ، FRCPA ، FRCP

راقب
تحليل تكامل AAV بعد متابعة طويلة الأمد في الهيموفيليا A يكشف الكلاب عن العواقب الوراثية لتصحيح الجينات بوساطة AAV

تحليل تكامل AAV بعد متابعة طويلة الأمد في الهيموفيليا A يكشف الكلاب عن العواقب الوراثية لتصحيح الجينات بوساطة AAV

د / جلين بيرس ، دكتوراه

راقب

تغطية المؤتمر من أورلاندو

تغطية المؤتمر من أورلاندو ، والتي تتضمن مقابلات مع خبراء حول أحدث التطورات في علاج الجينات.

كسب CME الائتمان

تغطية المؤتمر - مباشر من أورلاندو 2019

آخر المستجدات على التجارب السريرية للعلاج الجيني في الهيموفيليا ب
السلامة وفعالية البيانات على المدى الطويل من تجارب العلاج الجيني في الهيموفيليا توفر التفاؤل
التعبير على المدى الطويل من AAV بوساطة FVIII نقل الجينات وأحداث تكامل المتجهات في الهيموفيليا
مقاربات جديدة للعلاج الجيني للهيموفيليا في تطور ما قبل السريرية
وجود أجسام مضادة مسبقة إلى AAV وعواقب لعلاج الجين الهيموفيليا
مستقبل الجين الهيموفيليا العلاج
التحضير للموافقة على العلاج الجيني للهيموفيليا