ديفيد ليليكراب ، دكتوراه في الطب ، فركبك
يسلط الضوء على مؤتمر ISTH 2021

التحقيق في النتائج المبكرة بعد العلاج الجيني الفيروسي المرتبط بالغدة في نموذج الهيموفيليا الناب

P. باتي1، ب. ييتس2، د3، S. Siso-Llonch2، أ. مينارد3، ح. أكيف2، ت. كريستيانسون2، P. Colosi2، L. Harpell1، S. Liu2، A. Mo1، A. Pender1، جي فيريس2، C. Vitelli2، أ. وينتربورن4، S. Bunting2، س. فونغ2، د1

1قسم علم الأمراض والطب الجزيئي ، جامعة كوينز ، كينغستون ، كندا

2BioMarin Pharmaceutical ، نوفاتو ، الولايات المتحدة

3كينغستون للعلوم الصحية ، كينغستون ، كندا

4خدمات رعاية الحيوان ، جامعة كوينز ، كينغستون ، كندا

نقاط البيانات الرئيسية

نقاط البيانات

تم استخدام نموذج الهيموفيليا A الكلب لتقييم التغيرات التي تؤثر على الكبد والعوامل التي تؤثر على تعبير FVIII بعد العلاج الجيني AAV. عولجت خمسة ذكور من الكلاب بحقنة واحدة من AAV5-HLP-cFVIII بجرعات 6.8e13-2e14 ناقل الجينوم / كجم. شوهد تعبير FVIII للكلابين المعالجين بتركيبات مُحسّنة للكودون (JA2 و K2013) ، والتي استمرت لمدة ستة أشهر (co-cFVIII-SQ = 2015٪ و co-cFVIII-V6.8 = 3٪) مع تطبيع الكل وقت تخثر الدم (WBCT).

نقطة البيانات 2
كما هو موضح في هذا الرسم البياني ، طور الكلب الذي عولج بـ co-cFVIII-V3 (K2015) نوبتان من التهاب الترانس ، ارتفاع خفيف بعد الخزعة في اليوم 84 ، وارتفاعًا ثانيًا أكبر في اليوم 116 ، قبل الخزعة الثانية مباشرة. لم يُظهر التصوير بالموجات فوق الصوتية وخزعات الكبد المستخدمة لفحص هذه النوبات وجود أمراض نسيجية أساسية للكبد.

محتويات ذات صلة

ندوات تفاعلية